미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社가 헤르페스 바이러스의 일종인 거대세포 바이러스(CMV: cytomegalovirus) 예방백신으로 개발을 진행해 온 후보물질 ‘mRNa-1647’의 효능을 평가한 본임상 3상 시험의 주요한 결과를 22일 공개했다.

16~40세 연령대 가임기의 혈청음성 여성 피험자들을 대상으로 이루어진 시험에서 CMV 감염 예방과 관련한 일차적 효능 시험목표가 충족되지 못했다는 것이 이날 공개된 내용의 요지이다.

이에 따라 모더나 테라퓨틱스는 선천성 CMV 감염증의 임상개발 프로그램을 중단키로 결정했다고 밝혔다.

모더나 테라퓨틱스 측은 감염으로 인한 선천성 결손아 출생의 주요한 원인 가운데 하나로 꼽히는 선천성 CMV를 예방하기 위한 백신을 착수고대해 왔던 가족과 의료인들에게 이날 공개된 내용이 기대에 미치지 못하는 것이라면서 유감을 표시했다.

이 시험의 자료는 대부분 아직 도출 중인 상황이라고 모더나 테라퓨틱스 측은 설명했다.

시험에서 습득된 자료들이 차후 선천성 CMV 백신의 개발을 진행하는 데 기여할 수 있었으면 하는 바람에서 시험에서 도출될 전체적인 결과를 학계와 공유해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

모더나 테라퓨틱스는 팬데믹 이후 자사의 최초 ‘코로나19’ 백신 이외에 포트폴리오를 다각화하고 매출성장을 가속화하기 위해 10개 백신 제품들의 개발을 발빠르게 진행하는 데 우선순위를 두고 있다.

이를 통해 모더나 테라퓨틱스는 총 11개의 백신 제품들을 보유할 수 있도록 한다는 방침이다.

이날 모더나 테라퓨틱스 측에 따르면 11개 백신 가운데 8개는 이미 개념증명(proof of concept)에 도달했거나 허가를 취득했다.

CMV 백신 후보물질의 경우 모더나 테라퓨틱스의 9번째 제품으로 자리매김할 수 있을 것으로 기대를 모아왔다.

모더나 테라퓨틱스는 ‘mRNA-1647’ 이외에 종양과 면역억제 세포들에 대응해 T세포 면역반응을 유도하도록 설계된 ‘mRNA-4359’와 노로바이러스 백신 후보물질 ‘mRNA-1403’의 시험결과를 기다리고 있다고 설명했다.

CMV 1차 감염의 예방을 목표로 진행해 왔던 본임상시험에서 기대했던 결과가 도출되지 못했지만, 8개 우선순위 제품 포트폴리오가 허가를 취득했거나 개념증명에 도달한 것은 완전히 새로운 계열의 치료제들을 탐색하고 있는 기업의 입장에서 볼 때 특별한 성과라 할 수 있을 것이라고 강조하기도 했다.

CMV는 백신 개발에서 가장 어려운 표적의 하나로 자리매김해 왔다.

다양한 백신 기술이 적용된 가운데 지난 수 십년 동안 집중적인 노력이 기울여져 왔음에도 불구, 아직까지 효과적인 백신이 전혀 개발되지 못했기 때문.

이와 관련, 모더나 테라퓨틱스 측은 ‘mRNa-1647’의 임상시험 또한 증후성 질환을 예방하기 위한 것이 아니라 잠복된 바이러스로부터 1차 감염을 예방하는 데 목표가 두어졌던 만큼 개발을 진행하는 과정에서 견주기 어려운 도전요인들에 직면해야 했다고 언급했다.

이 때문에 ‘mRNA-1647’의 임상시험이 자사가 보유한 파이프라인 가운데 이례적인 시험례였고, 1차 감염의 예방이 일차적인 시험목표였던 유일한 임상시험례였다는 설명이다.

모더나 테라퓨틱스 측은 지난 수 십년에 걸친 연구‧개발 시도에도 불구, 선천성 CMV를 예방하기 위한 백신이 아직까지 개발되지 못했던 만큼 1차 감염 예방을 목표로 진행해 왔던 임상시험이 성공을 거두지 못한 점에 대해 다시 한번 유감을 표시했다.

CMV는 잠복된 바이러스의 재활성화를 포함해 다른 위중한 질환을 유발하는 만큼 ‘mRNA-1647’의 잠재력을 변함없이 탐색해 나갈 것이라고 모더나 테라퓨틱스 측은 다짐했다.

현재 진행 중인 임상 2상 시험을 통해 위험도가 높은 환자들에게서 잠복된 바이러스의 재활성화로 인한 발병이 억제될 수 있도록 하는 데 심혈을 기울여 나가겠다는 것이다.

한편 모더나 테라퓨틱스는 호흡기계 포트폴리오에서 올들어서만 3건의 허가를 취득했는가 하면 다른 2건의 경우 이미 허가신청서가 제출되었거나 허가신청이 예상되는 등 공공보건에 유의미한 영향을 미쳤다고 자평했다.

항암제 프로그램 또한 인티스메란 오토진(intismeran autogene‧‘mRNA-4157’)이 강력한 개념증명을 거쳐 임상 3상 시험 진입을 앞두고 있고, ‘mRNA-4359’가 내년에 개념증명을 위한 초기자료가 확보될 수 있을 것으로 기대된다고 설명했다.

희귀질환 치료제 후보물질들 또한 임상단계에 진입하고 있다고 덧붙였다.