존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 인터내셔널 N.V.社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 니포칼리맙(nipocalimab)의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 12일 공표했다.

유럽에서 니포칼리맙의 허가신청서가 제출된 것은 이번이 처음이다.

앞서 니포칼리맙은 지난달 말 FDA에 처음으로 허가신청서가 제출된 바 있다.

니포칼리맙은 신생아 Fc 수용체(FcRn)와 고도의 친연성을 나타내면서 결합해 자가항체들의 수치를 낮추는 기전의 치료제이다.

니포칼리맙의 허가신청서에는 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 도출된 자료가 동봉됐다.

이 시험의 결과를 보면 항체 양성을 나타낸 다수의 환자들을 대상으로 니포칼리맙과 기존의 표준요법제(SOC)를 병용투여한 결과 플라시보와 기존의 표준요법제를 투여한 대조그룹에 비해 우위를 보인 것으로 입증됐다.

‘Vivacity-MG3 시험’은 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 착수시점과 24주차 시점의 개선도를 평가하는 데 일차적인 시험목표가 두어졌다.

이 시험에는 항-아세틸콜린 수용체 양성(AchR+), 항 근육 특이 티로신 인산화효소 양성(MuSK+) 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴 양성 b(LRPA+b) 항체 양성을 나타낸 성인환자들이 피험자로 참여했다.

여기서 언급된 항체들은 전체 전신성 중증 근무력증 환자들 가운데 95% 정도에서 나타나는 것으로 알려져 있다.

이에 따라 ‘Vivacity-MG3 시험’은 이 같은 세부유형의 전선싱 중증 근무력증을 나타내는 환자들에게서 지속적인 증상 억제(disease control) 효과를 입증한 첫 번째 등록시험례로 리스트에 새겨졌다.

존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 빌 마틴 글로벌 신경의학 치료제 부문 대표는 “니포칼리맙이 만성 장기지속형 질병의 하나인 전신성 중증 근무력증으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 지속적인 증상 억제 효과를 발휘하는 치료제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “니포칼리맙의 허가신청이 이루어진 것은 신경의학과 면역학 분야에서 지난 수 십년 동안 축적한 전문성을 바탕으로 자가항체에 의해 촉발되는 질병등을 치료할 혁신적인 솔루션을 개발하기 위한 연구의 지평을 넓히고자 부단한 노력을 경주해 온 존슨&존슨이 주목할 만한 큰 걸음을 내디뎠음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이에 따라 존슨&존슨은 EMA가 허가신청 건을 뒷받침하는 자료를 검토하는 동안 긴밀한 협력을 아끼지 않을 것이라고 덧붙이기도 했다.

니포칼리맙은 6개월 동안 기저 표준요법제와 격주 간격으로 병용토록 하면서 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’ 지표를 적용했을 때 플라시보와 기저 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 지속적인 증상 억제 효과가 괄목할 만하게 개선되었음이 입증된 첫 번째 FcRn 차단제이다.