존슨&존슨社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 니포칼리맙(nipocalimab)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 29일 공표했다.

특히 니포칼리맙의 허가신청서가 제출된 것은 이번이 처음이다.

존슨&존슨이 지난 2020년 8월 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 면역 매개성 질환 치료제 및 제네릭‧바이오시밀러 전문 제약사인 모멘타 파마슈티컬스社(Momenta)를 약 65억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 동종계열 최고 신생아 Fc 수용체(FcRn) 항체 기대주가 니포칼리맙이다.

이날 존슨&존슨 측에 따르면 니포칼리맙의 허가신청서에는 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 확보된 자료가 동봉됐다.

‘Vivacity-MG3 시험’은 항체 양성을 나타내는 다수의 환자들을 대상으로 니포칼리맙과 기존의 표준요법제(SOC)를 투여한 결과 플라시보와 기존의 표준요법제를 투여한 대조그룹에 비해 우위를 보인 것으로 입증된 시험례이다.

시험의 일차적인 목표는 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 착수시점과 24주차 시점의 개선도를 평가하는 데 두어졌다.

이 시험의 피험자들 가운데는 항-아세틸콜린 수용체 양성(AchR+), 항 근육 특이 티로신 인산화효소 양성(MuSK+) 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴 양성 b(LRPA+b) 항체 양성을 나타내는 성인환자들이 피험자로 참여했다.

이들은 전체 전신성 중증 근무력증 환자들의 95% 정도를 점유하는 유형의 환자들이었다.

‘Vivacity-MG3 시험’은 이 같은 하위유형의 환자들에게서 지속적인 증상조절 효과를 입증한 최초이자 유일한 시험례이다.

안전성 및 내약성의 경우 니포칼리맙과 관련된 다른 시험례들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.

존슨&존슨 이노버티스 메디슨社의 빌 마틴 글로벌 신경의학 치료제 부문 대표는 “니포칼리맙이 만성질환의 일종인 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 지속적인 증상 조절효과를 나타낼 수 있을 것이라는 점에 고무되어 있다”면서 “이번에 니포칼리맙의 허가신청서가 제출된 것은 존슨&존슨이 신경의학과 면역학 분야에서 수 십년 동안 구축한 전문성을 토대로 자가항체 기반 질병들을 치료할 혁신적인 솔루션을 개발하기 위해 연구의 한계를 뛰어넘고자 부단한 노력을 기울여 왔던 입장에서 보더라도 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이에 따라 존슨&존슨은 FDA가 허가신청서에 동봉된 자료를 심사하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

니포칼리맙은 6개월여의 기간 동안 기저 표준요법제와 함께 격주 간격으로 병용을 지속하도록 한 후 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 및 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 지속적인 증상조절 효과의 개선이 입증된 최초이자 유일한 신생아 Fc 수용체(FcRn) 차단제이다.

‘Vivacity-MG3 시험’은 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 FcRn 차단제의 효능과 안전성을 평가한 최장기간 시험례이다.

지난 4월 13~18일 콜로라도州 덴버에서 개최되었던 미국 신경의학회(AAN) 연례 학술회의에서 존슨&존슨 측은 니포칼리맙의 분자적 특성에 관한 내용에 초점이 맞춰진 자료를 공개한 바 있다.

고도 결합 친화성을 나타내는 데다 면역글로불린 G(IgG) 결합부위 특이성을 나타내는 FcRn의 특성은 RcRn 차단제 계열의 치료제들 가운데서도 니포칼리맙을 차별화시켜 주는 부분이라는 지적이다.

니포칼리맙이 FDA의 심사관문을 통과하면서 새로운 전신성 중증 근무력증 치료제로 각광받을 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.