혈전성 미세혈관병증이란 혈소판 감소, 미세혈관병증성 용혈성 빈혈, 신경학적 증상 및 신장 침범 등을 특징으로 하는 질환으로 혈전성 혈소판 감소성 자반증과 용혈성 요독증후군을 포함하는 증상을 말한다.

아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 것이 현실이다.

이와 관련, 미국 뉴욕과 영국 런던에 본거지를 둔 가운데 보체(補體: C5) 및 류코트리엔계(LTB4)와 관련이 있는 희귀 자가면역성 질환 또는 염증성 질환 치료제 개발에 주력하고 있는 제약기업 아카리 테라퓨틱스社(Akari Therapeutics)가 자사에 의해 개발이 진행 중인 노마코판(nomacopan)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 30일 공표해 새로운 치료제 개발에 대한 기대감을 높이고 있다.

노마코판은 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(HSCT-TMA) 치료제로 개발이 진행 중인 약물이다.

이에 앞서 노마코판은 8월 초 FDA에 의해 소아 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 환자 치료 용도의 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

아카리 테라퓨틱스 측은 오는 4/4분기 중으로 노마코판의 본임상시험에 착수할 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 미국에서 한해 동안 발생하는 환자 수가 20만명을 밑도는 증상을 표적으로 개발이 진행되고 있고, 현재 사용 중인 치료제들에 비해 괄목할 만한 치료상의 우위가 예상되는 약물들의 개발이 촉진될 수 있도록 뒷받침하기 위해 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

이에 따라 ‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득할 경우 7년 동안의 독점발매권과 함께 임상시험이 진행되는 동안 세금감면, 일부 행정비용의 면제 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 된다.

아카리 테라퓨틱스社의 클라이브 리차드슨 회장은 “노마코판이 파괴적인 희귀질환의 일종이어서 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

그는 뒤이어 “노마코판이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’과 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것이 조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증을 치료하는 데 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 환기시키는 계기가 될 수 있을 것”이라며 “새로운 치료대안이 환자들에게 빠른 시일 내에 선을 보일 수 있도록 하기 위해 개발이 진행되는 동안 ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 이점을 살려나갈 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.