소변에서 달걀 썩은 냄새가 나는 증상으로 알려진 시스틴뇨증을 치료하는 신제형 약물이 FDA로부터 발매를 승인받았다.

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 레트로핀社(Retrophin)는 FDA가 ‘티올라 EC’(Thiola EC: 티오프로닌) 장용(腸溶) 코팅 100mg 및 300mg 정제의 발매를 승인했다고 28일 공표했다.

‘티올라 EC’는 뇨증 시스틴이 축적됨에 따라 신장 시스틴 결석의 형성이 재발하는 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려진 시스틴뇨증을 치료하는 약물인 ‘티올라’의 신제형이다.

레트로핀 측은 7월 중으로 ‘티올라 EC’의 미국시장 발매에 착수할 예정이다.

레트로핀社의 에릭 듀브 회장은 “시스틴뇨증 환자들에게서 시스틴 결석의 재발로 인한 위협을 관리하기 위해 지속적인 노력을 기울이고 있는 우리에게 ‘티올라 EC’의 승인은 또 하나의 진일보라 할 수 있을 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번에 허가받은 신제형이 식사와 함께 복용하거나 식사와 무관하게 복용할 수 있는 등 환자들의 자유재량권이 가능한 약물이라는 장점이 눈에 띈다”고 강조했다.

오리지널 제형인 ‘티올라’ 정제의 경우 음식물 섭취에 제한이 수반되었기 때문이라는 것.

게다가 ‘티올라 EC’는 시스틴뇨증 증상을 관리하기 위해 복용을 필요로 하는 정제의 수 또한 감소시켜 줄 수 있을 것이라며 장점을 언급했다.

이에 따라 레트로핀은 7월 중으로 ‘티올라 EC’를 발매하면서 시스틴뇨증 환자들에게 협조해 나갈 것이라고 듀브 회장은 덧붙였다.

이와 관련, 오리지널 제형인 ‘티올라’의 성인환자를 위한 최초 권고용량은 1일 800mg이다.

임상시험례들을 보면 ‘티올라’의 평균용량은 약 1,000mg 정도여서 1일 10정 복용을 필요로 했다.

또한 오리지널 제형인 ‘티올라’ 100mg 제형은 최소한 식전 1시간 이내 또는 식후 2시간 이후에 복용해야 한다는 제한이 따라왔던 형편이다.

반면 ‘티올라 EC’ 100mg 및 300mg 정제는 식사와 함께 복용하거나 식사와 무관하게 복용토록 권고되는 제형이다.

뉴욕대학 산하 랭곤병원의 데이비드 S. 골드파브 임상책임자(신장병과)는 “시스틴뇨증을 치료하는 대안으로 ‘티올라’의 효용성이 확립되어 있지만, 일부 환자들의 경우 식전 1시간 전이나 식후 2시간 이후에 1일 3회 복용해야 하는 일이 과제로 자리매김해 왔던 데다 하루에 정제를 여럿 복용하는 일도 쉽지 않은 과제였다”고 지적했다.

따라서 식사와 병행하거나 식사와 관계없이 유연하게 복용할 수 있는 데다 환자들이 복용해야 하는 정제 수를 감소시킬 수 있는 새로운 치료대안이 확보된 것은 편의성과 복약준수도 등의 측면에서 유의할 만한 개선을 가능케 해 줄 것일하고 골드파브 박사는 단언했다.

‘티올라 EC’는 앞서 효능 및 안전성이 검증되어 이미 허가를 취득하고 발매 중인 대조의약품이 존재하는 경우에 추가적인 연구사례들로부터 도출된 결과를 더해 FDA가 적용하는 505(b)(2) 심사절차를 거친 끝에 이번에 발매를 승인받은 것이다.

‘티올라 EC’는 성인 및 체중 20kg 이상의 소아 중증 동형 시스틴뇨증 환자들에게서 신장 시스틴 결석 생성을 예방하기 위해 다량의 액제, 알칼리 및 식생활 개선에 병행해 복용하는 약물로 발매에 들어가게 된다.