일본 후생노동성이 의약품의 조건부 조기승인 제도를 도입했다.

이 제도는 위독한 질환과 관련하여 유용성이 높은 의약품을 조기 실용화하기 위한 것으로, 중독성은 높지만 환자수가 적어 임상시험이 어려운 의약품이 대상이다. 제도는 많은 환자의 검증적 임상시험을 거치지 않고 발매 후에 유효성과 안전성을 재확인할 것을 조건으로 한다. 

제도 도입에 앞서, 후생노동성은 올 1월 ‘약사(藥事)에 관한 고급 민관정책 대화’에서 제약업계단체와 도입에 합의하고, 9월에 약사·식품위생심의회 약사분과회에서 제도적 방안을 제시함에 따라 10월 ‘혁신적인 의약품 창출을 위한 민관 대화’에서 가토 카츠노부 후생노동상이 월내 도입을 밝혔다. 
 
조건부 조기승인 제도는 위독하지만 효과적인 치료법이 적은 질환에 대한 의약품과 관련, 많은 환자를 대상으로 하는 임상3상(P3)시험 등의 검증적 임상시험을 거치지 않고 일정한 조건을 붙여 승인하는 제도이다.  

검증적 임상시험 이외의 임상시험(P2시험 등 탐색적 임상시험 및 非임상시험) 등에서 일정한 유효성·안정성이 확인된 경우, 발매 후에 데이터를 수집하고 검증할 것을 조건으로 승인한다. 이미 제도화 되어 있는 우선심사 대상품목으로 취급함으로써 심사기간의 단축을 기대할 수 있다.      

다시 말해, 제도에 적용되는 의약품은 P3시험을 거치지 않아도 되기 때문에 단기간에 신청에 도달하고, 우선심사를 통해 신청에서 승인까지 기간을 단축할 수 있다. 일본 의약품 의료기기 종합기구(PMDA)의 업무보고에 따르면, 신약이 신청되어 승인까지 걸리는 기간은 2016년도 기준 보통심사품목이 11.6개월이었던 것에 비해 우선심사 품목은 8.8개월이었다. 

기존의 조건부로 승인되는 의약품은 전례 조사해야 하는 경우가 대부분이었지만, 이 제도 하에서는 발매 후에 얻어진 데이터로 유효성과 안전성을 재확인 할 것이 승인조건으로, 임상현상에서 얻어진 리얼 월드 데이터도 활용가능하다.

다만, 어떤 경우에 데이터베이스가 사용되고 어떤 경우에 전례 조사가 필요한지, 승인의 근거가 되는 탐색적 임상시험 데이터를 바탕으로 출시 후에 어떠한 데이터를 수집해야 하는지 등은 아직 명확히 규정되어 있지 않다. 이에 따라 후생노동성은 제도도입에 맞춰 조건부 조기승인제도 하에서 시판 후 조사에 관한 기본방침을 제시할 방침이다.

조건부 승인제도의 대상이 되는 의약품은 △위독한 질환의 의약품일 것 △의료상 유용성이 높은 의약품일 것 △검증적 임상시험의 실시가 어렵거나 상당한 시간이 걸리는 의약품일 것 △검증적 임상시험 이외의 임상시험에서 일정한 유효성·안전성이 나타나는 의약품 일 것 등  4개의 요건에 모두 해당되어야 한다.

구체적으로 조건부 조기승인제도에 해당하는지는 제약회사와 PMDA가 탐색적 임상시험까지의 결과에 기초하여 상담하고, 양자가 ‘제도에 해당한다’고 합의하면 PMDA가 평가보고서를 작성하며, 기업측은 이를 첨부하여 승인신청을 실시하게 된다. 제도 적용은 약사·식품위생심의회에서 승인되면 PMDA가 승인심사에 들어가는 방식이다. 

암, 희귀질환 등은 지금도 출시 후에 전례조사를 실시하는 등을 조건으로 P2시험까지의 결과로 신청하여 승인에 이르는 경우가 있었다. 그러나 그 기준이 명확하지 않았던 것. 후생노동성은 조건부 조기승인 제도에서 P3시험을 치르지 않아도 승인신청이 가능한 의약품의 요건 및 취급을 명확히 함으로써 유용한 의약품의 개발을 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다.