유전성 혈관부종(HAE)을 예방하기 위해 사용될 피하주사제 타입 C1 에스테라제 저해제가 22일 FDA의 허가관문을 통과했다.

호주 제약기업 CSL 리미티드社의 계열사로 미국 펜실베이니아州의 상업도시 킹 오브 프러시에 소재한 CSL 베링社(CSL Behring LLC)의 ‘헤가다’(Haegarda: C1 에스테라제 저해제)가 바로 그것이다.
 
피하주사제 타입의 C1 에스테라제 저해제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.

‘헤가다’는 청소년 및 성인환자 및 환자보호자들이 가정 내에서 손쉽게 자가투여할 수 있는 피하주사제라는 장점이 눈에 띈다. 약물을 주사하기 위해 따로 적정한 훈련을 받아야 할 필요가 없다는 의미이다.

이와 관련, 유전성 혈관부종은 ‘C1-에0스테라제 저해제’(C1-INH)라 불리는 혈장 단백질이 충분하지 못해 발생하는 희귀 유전성 질환의 일종을 말한다. 미국에서 6,000~10,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있다.

유전성 혈관부종 환자들은 손, 발, 팔, 얼굴, 장관(腸管) 및 기도(氣道) 등에서 부종이 빠르게 타나날 수 있다. 유전성 혈관부종 발작은 불수의적으로 나타날 수 있지만 스트레스, 수술 또는 감염증으로 인해 수반될 수도 있는 것으로 알려져 있다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “이번에 ‘헤가다’가 허가를 취득함에 따라 청소년 및 성인 유전성 혈관부종 환자들에게 새로운 치료대안이 선을 보일 수 있게 됐다”며 “무엇보다 ‘헤가다’는 피하주사제 제형이어서 환자들이 가정 내에서 예방 목적으로 손쉽게 투여할 수 있을 것”이라고 강조했다.

사람 혈장 추출 고순도 멸균 동결건조제인 ‘헤가다’는 기증받은 대규모 사람 혈장으로 만들어진 약물이다. 유전성 혈관부종 발작을 예방하기 위한 목적에서 수시로 투여하는 용도로 사용되는 약물이어서 급성 혈관부종 발작이 나타났을 때 치료용도로 사용되어선 안된다.

‘헤가다’의 효능은 유전성 혈관부종을 나타내는 12~72세 사이의 다양한 연령대 환자 총 90명을 대상으로 진행되었던 1건의 다기관 임상시험을 통해 입증됐다.

피험자들에게는 무작위 분류를 거쳐 ‘헤가다’ 40 IU/kg 및 60 IU/kg 또는 플라시보 주 2회 투여가 이루어졌다.

그 결과 16주에 걸친 시험기간 동안 ‘헤가다’를 투여한 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 유전성 혈관부종 발작건수가 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.

빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 과민성 반응, 비인두염 및 현훈 등이 눈에 띄었다.

C1 에스테라제 저해제 제제 또는 이 제제에 함유된 부형제들에 아나필락시스를 포함한 치명적인 과민성 반응을 나타낸 전력이 있는 환자들의 경우에는 ‘헤가다’를 사용해선 안된다.

한편 ‘헤가다’는 허가취득에 앞서 FDA로부터 희귀질환 치료제로 지정된 바 있다.