골수이형성증후군 치료제 ‘다코젠’이 미국 엠디앤더슨암센터에서 실시된 임상시험 결과 골수이형성증후군 환자의 73%에서 치료효과를 보이는 것으로 확인됐다.

미국 MD앤더슨암센터의 하곱 칸타지안(Hagop Kantarjian)박사 연구팀은 골수이형성증후군에 대한 다코젠의 효과를 확인하기 위한 임상시험 결과를 올 1월 Blood誌에 발표했다.

이번 임상은 다코젠을 하루 1시간 5일동안 체표면 ㎡당 20mg씩을 정맥 투여하는 1군(64명,20mg/㎡,5일,정맥), 하루 1시간 10일동안 체표면 ㎡당 10mg씩을 정맥 투여하는 2군(17명,10mg/㎡,10일,정맥), 5일동안 20mg을 피하로 투여하는 3군(20mg/㎡,5일,피하)으로 구분해 실시됐다.

임상결과 모든 군의 환자 총 95명중 73%인 65명에서 완전관해(Complete Response), 부분관해(Partial Response), 혈액학적 개선(Marrow CR, HI) 등 치료효과가 나타났다. 완전관해를 보인 환자는 32명으로 34%에 달했다.

특히 다코젠을 하루 1시간 5일동안 체표면 ㎡당 20mg씩을 정맥 투여하는 1군(20mg/㎡,5일,정맥)에서 가장 높은 39%의 완전관해(CR)율을 보였다. 이는 1군의 투여방법이 골수이형성증후군 치료에서 가장 효과적임을 보여주는 대목이다.

이 같은 임상시험결과에 따라 항암제 사용에 대한 국제적인 기준으로 평가받는 NCCN Guideline은 하루 1시간 5일동안 체표면 ㎡당 20mg씩의 다코젠을 정맥 투여하는 방법을 최적의 치료법으로 추전하고 있기도 하다.

골수이형성증후군은 골수가 정상적인 혈액세포를 만들어내지 못하는 희귀질환으로 조혈모세포 이식이 유일한 완치법이다.

치료제로는 DNA 메틸화억제제가 사용된다. 현재 국내에서 1차약제로 허가받은 유일한 치료제는 ‘비다자’(성분명 Azacytidine)로 11% 정도의 치료반응률을 보이는 것으로 알려져 있다.

반면 다코젠은 73%의 치료반응율, 39%의 완전관해율을 보임으로써 골수이형성증후군 환자들에게 새로운 희망을 줄 것으로 기대된다.