기적의 항암제로 불리는 만성골수성 백혈병 치료제 글리벡이 직접적으로, 또는 잠재적으로 생명을 위협하는 다섯 가지 희귀 질환에 대해 동시에 미국 FDA의 추가 승인을 얻으면서 또다시 새로운 이정표를 세웠다.

미 FDA가 최초로 한 가지 표적 약물을 다섯 가지나 되는 많은 질병 치료제로 동시에 승인한 것은 매우 이례적인 일이다.

표적 항암제로서 만성골수성 백혈병과 전이성 위장관 기저종양 치료제로 적응증을 갖고 있는 글리벡은 5년 만에 이뤄진 이번 추가 승인으로 일곱 가지 질병의 치료제로 미국 승인을 받은 약물이 되었다. 

미 FDA가 새롭게 승인한 이들 질환은 희귀 질환이거나 잠재적으로 생명을 위협하는 질환으로 글리벡 이전에는 극히 제한된 치료만이 가능했었다.

노바티스 글로벌 항암제 임상개발부의 부사장이자 글로벌 이사인 다이앤 영 박사는 "이 다섯 가지 질병에 있어 글리벡의 효과는 상이한 원발성과 서로 다른 발생부위의 암 질환이 종종 동일한 표적 치료에 반응하는 공통된 경로를 공유한다는 것을 입증해 주는 것이다.“며 ”이번 승인은 말단비대증, 카르시노이드 증후군 및 장관기질종양과 같은 희귀질병 환자들를 위한 치료제 개발에 헌신하는 노바티스의 노력을 증명해주고 있는 것이다."고 밝혔다.

한국노바티스측은 “미 FDA 승인은 노바티스가 지원한 임상 연구 및 이들 질환의 치료에 글리벡의 효능을 증명하는 독립 의료 연구진의 임상 데이터에 근거한 것으로, 이들 임상 데이터는 글리벡에 반응하는 경로와 질병 간의 연관성을 제시하고 있다. ”고 밝혔다.

글리벡이 승인을 받은 새로운 질환은 한 가지 고형 종양과 다양한 희귀 혈액질환을 포함한다. 

4가지 혈액 질환은 ▶필라델피아 염색체의 현존으로 특징지어지는 빠르게 진행되는 혈액암인 재발/불응 필라델피아 염색체 양성인 급성 림프구성 백혈병((Ph+ ALL)▶골수에서 만들어진 특정 혈세포를 포함하는 골수이형성증후군/골수증식성 질환(MDS/MPD)▶특정 백혈구 형태인 호산구를 끊임없이 과잉으로 만들어 내는 과호산구증후군/만성호산구성 백혈병(HES/CEL)▶많은 특정 백혈구 형태인 비만 세포의 현존이 특징인 공격성 전신성 비만세포증(ASM)이다.

한편 유럽연합 경우, 필라델피아 염색체 양성인 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL)의 일부 환자와 융기성 피부섬유육종(DFSP) 형태의 성인 환자에 대해 글리벡을 승인했고,  국내에서는 지난 2003년 필라델피아 염색체 양성인 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL)에 대한 적응증 승인을 받은 바 있다.