미국 프랙틸 헬스(Fractyl Health)사가 최초 GLP-1 유전자 치료제 임상을 네덜란드에서 개시할 수 있도록 승인받았다고 11일 밝혔다.

프랙틸 헬스는 비만 및 제2형 당뇨병(T2D)에 대한 혁신적인 치료법 개발에 주력하는 나스닥 상장 임상 단계 대사 치료제 기업이다.

이와 관련,  유럽 규제 당국은 11일 프랙틸 헬스가 개발한 세계 최초 GLP-1 유전자 치료제(RJVA-001)에 대한 임상 1/2상 시험을 승인했다.

진행될 임상1/2상 연구는 GLP-1 수용체 작용제를 포함한 여러 혈당 강하제에도 불구하고 혈당 조절이 불충분한 성인 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 RJVA-001 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 최초 인체 투여 임상시험이다. 6월 1일부터 환자 모집을 시작해 하반기 첫 투약 및 예비 데이터 확보를 목표로 하고 있다. 

네덜란드 이외 호주에서도 임상 연구를 진행할 계획이며 임상시험 신청서를 제출했고 2026년 3분기 호주 규제 당국 임상 개시 승인을 받을 것으로 예상하고 있다.

프랙틸 헬스에 따르면 이 치료제는 매주 주사를 맞아야 하는 기존의 GLP-1 약물과 달리, 단 한 번 투여로 체내에서 스스로 GLP-1을 생성하도록 설계된 치료법이다.- 이 치료제는 AAV(아데노 부속 바이러스) 벡터를 사용하여 췌장 세포가 식사 시에만 반응해 GLP-1을 분비하도록 유도한다. 이는 단순한 약물 투여가 아닌(약리학적 접근이 아닌) 신체 생리학적 시스템 자체를 교정하는 접근 방식으로 평가받는다.

이와 관련 한국바이오협회는 “이 유전자 치료제가 성공할 경우, 평생 정기적으로 주사나 알약을 복용해야 하는 현재 당뇨 및 비만 치료 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있을 것으로 기대된다”고 진단했다.