식품의약품안전처가 큐로셀의 CAR-T 치료제 ‘림카토주(성분명 안발캅타젠오토류셀)’를 품목허가했다. 이번 허가는 조건부 허가가 아닌 정식 허가 형태로, 임상 2상 자료로 치료적 확증 임상(통상 3상)을 갈음할 수 있다는 규제 판단이 적용된 것이 핵심이다.

국내에서 개발된 CAR-T 치료제가 정식으로 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 큐로셀은 2021년 2월 식약처로부터 임상시험계획(IND)을 승인받고, 같은 해 4월 첫 환자 투여를 시작한 이후 약 5년 만에 상업화 단계에 진입했다.

이번 허가에서 가장 중요한 포인트는 ‘왜 임상 3상 없이 정식 허가가 가능했는가’다. 식약처 ‘첨단바이오의약품 품목허가 심사 규정’ 제23조에 따르면, 조건부 허가는 시판 후 치료적 확증 임상시험 자료 제출을 전제로 한다.

그러나 림카토주는 3상 자료 제출 의무가 부여되지 않았다. 대신 식약처는 2상 자료만으로도 유효성과 안전성 입증이 가능하다고 판단, 임상 3상을 갈음할 수 있다고 평가했다.

이는 전통적인 신약 허가 경로와 다른 판단이다. 그 배경에는 CAR-T 치료제의 구조적 특성이 있다. CAR-T는 환자 맞춤형 치료제로, 치료 특성을 고려할 때 무작위 대조 임상시험(RCT) 설계가 쉽지 않다. 표준치료 대비 비교 임상시험 역시 윤리적 한계가 따른다.

특히 임상시험에 참여할 수 있는 환자 수 자체가 제한적인 데다, 2상에서 의미 있는 반응이 확인된 상황에서 대조군(비교 대상) 설정은 환자의 치료 기회를 제한하는 문제로 이어질 수 있다.

쉽게 정리하면, 이번 림카토주 허가는 2상에서 긍정적인 치료 효과가 확인됐고, 치료를 기다리는 환자가 있는 상황에서 3상을 추가로 요구할 경우, 오히려 환자 치료 기회가 지연될 수 있다는 점을 함께 고려한 판단이다. 이에 따라 식약처는 형식적으로 3상 절차를 요구하기보다 2상 데이터를 근거로 허가가 가능하다고 보고, 보다 현실적인 기준을 적용한 것으로 해석할 수 있다.

이 같은 규제 접근은 이미 현장에서 사용 중인 노바티스의 CAR-T ‘킴리아’ 허가 사례와도 맥을 같이 한다. 당시에도 중앙약사심의위원회는 환자 수 부족과 임상 수행의 현실적·윤리적 한계를 고려, 치료적 확증 임상시험 대신 장기추적조사를 전제로 허가가 적절하다고 판단했다. 

림카토주는 여기에 더해 식약처가 2상 시험자료로 3상 시험자료 제출을 갈음할 수 있다고 평가했다는 점에서, 한 단계 진전된 사례로 볼 수 있다.

다만 정식 허가라고 해서 사후 관리 의무가 없는 것은 아니다. 큐로셀은 림카토주에 대해 장기추적조사, 위해성관리계획(RMP), 2상 최종 결과보고서 제출 등을 이행해야 한다. 이는 CAR-T 등 세포·유전자치료제에서 일반적으로 요구되는 시판 후 안전성 관리 조치다.

식약처 지원에 대해 업계의 긍정적 평가도 이어진다. 림카토주는 바이오챌린저 대상과 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 33호로 지정돼 개발 초기 단계부터 맞형 상담과 신속심사를 적용받았다.

식약처는 “그동안 고가 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다”며 “치료 옵션이 제한적인 환자들에게 보다 안정적인 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

국내 코스피 상장 바이오기업 인허가(RA) 담당자는 “이번 허가는 국산 첫 CAR-T라는 의미를 넘어선다”며 “원료세포 확보부터 유전자 조작, 배양, 품질관리까지 전 공정을 자체 수행할 수 있는 역량을 바탕으로 상업화에 성공했다는 점에서 가치가 크다”고 말했다.

이어 그는 “CAR-T와 같은 고난도 세포치료제를 국내 기술로 안정적으로 제조·공급할 수 있는 기반을 확보했다는 점에서도 산업적 의미가 있다”며 “국내 제조소를 기반으로 환자들이 더욱 신속하게 치료를 받을 수 있는 환경이 마련됐다는 점도 중요하다”고 덧붙였다.

한편 킴리아의 글로벌 매출은 2025년 3억8100만 달러(약 5679억원), 2024년 4억4300만 달러(약 6603억원)를 기록했다고 노바티스가 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자 맞춤형 제조가 필요한 특성상 제조 인프라와 공급 접근성이 중요한 변수로 꼽힌다. 제조 인프라가 제한적인 경우 투약 지연 등이 발생할 가능성이 있다. 큐로셀은 대전에 연간 최대 700명분의 CAR-T 치료제를 생산할 수 있는 GMP 제조시설을 구축했다.