GSK가 신경퇴행성 질환 연구 강화를 위해 잭슨랩-뉴욕 줄기세포 재단(The Jackson Laboratory–New York Stem Cell Foundation 협력체(JAX-NYSCF))와 5년간 전략적 파트너십을 체결했다. 이번 협력은 인간 유래 줄기세포 기반 세포 모델을 정교화해 알츠하이머병을 포함한 신경퇴행성 질환의 약물 발굴 효율을 높이는 데 초점을 둔다.

양측은 인간 다능성 줄기세포(pluripotent stem cells)를 활용해 실제 환자 유래 세포 모델을 구축하고, 이를 대규모 연구 시스템과 결합해 질환의 생물학적 특성을 보다 정밀하게 분석한다는 구상이다. 기존 동물모델이나 단순 세포모델이 복잡한 인간 생물학을 충분히 반영하지 못한다는 지적이 이어져온 가운데, 환자 기반 모델을 활용해 예측 가능성을 높이겠다는 전략이다.

이번 협력은 알츠하이머병을 핵심 타깃으로 설정했으며, 병태생리 기전 규명과 잠재 후보물질 선별 과정을 연결하는 ‘브리지(bridge)’ 역할을 수행하는 것이 목표다. JAX-NYSCF는 환자 코호트 접근성, 자동화 플랫폼, 줄기세포 기술 역량을 제공하고, GSK는 신경퇴행성 질환 연구 경험과 약물 발굴 전문성을 결합한다. 양측은 이러한 통합 연구 모델이 후보물질의 우선순위를 보다 정밀하게 설정하는 데 기여할 것으로 기대하고 있다. 
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JAX-NYSCF의 CEO 론 카드온(Lon Cardon) 박사는 이번 협력이 복잡한 인간 생물학을 보다 정확하게 반영하는 모델을 확장(scale-up)하는 사례가 될 것이라고 밝혔다. GSK 연구기술 총괄 부사장인 크리스 오스틴(Chris Austin) 역시 새로운 예측 모델 구축을 통해 환자군을 세분화하고, 치료 혜택을 받을 가능성이 높은 환자를 보다 명확히 규정할 수 있을 것이라고 설명했다.

GSK는 최근 신경퇴행성 질환 분야에서 성과와 과제가 교차하는 흐름을 보이고 있다. 지난해 Alector Therapeutics와 공동 개발한 치매 치료 후보물질이 3상 임상에서 목표를 달성하지 못했으나, 같은 해 말에는 CAMP4 Therapeutics와 RNA 표적 치료제 개발을 위한 협력을 체결하며 포트폴리오를 다변화했다. 신경계 질환 영역에서 연구 전략을 재정비하는 과정 속에서 이번 줄기세포 기반 모델 협력도 이 같은 흐름의 연장선으로 해석된다.

한편 GSK는 최근 경영 전반에서 변화를 이어가고 있다. 올해 초 루크 미엘스(Luke Miels)가 최고경영자로 취임한 이후, R&D 조직 재편과 일부 인력 구조조정이 진행됐으며, 지난달에는 22억 달러 규모로 Rapt Therapeutics를 인수했다. 신경퇴행성 질환 연구 강화와 조직 효율화 전략이 병행되는 가운데, 이번 협력은 중장기 연구 경쟁력 확보 차원에서 의미를 갖는다는 분석이 나온다.

JAX 역시 조직 개편을 단행했다. 지난해 가을 비영리 연구기관인 뉴욕줄기세포재단을 인수하며 현재의 JAX-NYSCF 체제로 재편됐다. 줄기세포 연구 전문성과 자동화 기반 플랫폼을 결합해 인간 세포 모델 연구를 확장하는 전략을 추진 중이다.

양측은 이번 협력이 단기적 성과보다는 질환 이해도 향상과 후보물질 발굴의 성공 확률 제고에 방점을 둔다고 설명했다. 신경퇴행성 질환은 병태생리가 복합적이고 환자 이질성이 높아 임상 실패 확률이 상대적으로 높은 영역으로 평가된다. 환자 유래 세포 기반 예측 모델이 실제 임상 성공률 개선으로 이어질 수 있을지 여부는 향후 협력 성과를 통해 가늠될 전망이다.