박셀바이오(대표이사 이제중)는 다발골수종 환자의 골수에서 추출한 면역세포에다 키메릭항원수용체(CAR)를 장착해 만든 CAR-MILs 다발골수종 치료제를 특허 출원했다고 26일 밝혔다. 박셀바이오는 항암 면역세포 치료제 개발 전문기업이다.

CAR-MILs는 다발골수종 환자의 골수에서 골수침윤림프구(Marrow Infiltrating Lymphocytes, MILs)를 추출한 뒤, 체외에서 유전자 조작으로 키메릭항원수용체를 장착하고 이어서 확장 배양 및 활성화 과정 등을 단계적으로 거친 차세대 다발골수종 치료제다. 

박셀바이오 관계자는 “기존의 CAR-T 치료제는 말초혈액의 면역T세포를 기반으로 해 항원 1~2개만 식별할 수 있다”면서 “시간이 지나면 암세포가 치료제의 항원 인식 체계를 파악해 면역회피를 함으로써 내성을 갖게 되면서 암이 재발하기도 하는 한계점이 있다”고 말했다. 반면 골수에서 추출한 면역세포 기반의 CAR-MILs 치료제는 다양하고 특이한 암세포 항원들에 대한 인식 정보를 가진 중심기억T세포를 포함하고 있어 암세포가 위장 및 회피를 시도하더라도 암세포를 찾아내 살상한다.

박셀바이오에 따르면 CAR-MILs 치료제는 선행연구에서 CAR-T 등 다른 치료제에 비해 암세포 살상력이 뛰어난 것은 물론 그 효능이 오래 지속적이면서도 정상세포에 대한 과도한 면역 반응은 적어, 효능이 있으면서 부작용은 적은 것으로 분석됐다.

박셀바이오는 이 같은 CAR-MILs 연구결과를 지난해 9월 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT 2023)에서 발표해 우수연제상을 수상했다.

박셀바이오 이제중 대표이사는 “효과적인 치료법이 없는 재발 불응성 다발골수종 치료를 위해 CAR-MILs 연구개발을 시작했는데, 기대 이상의 연구 성과가 나타나고 있다"면서 "난치성 다발골수종 치료에 새로운 돌파구가 되기를 기대한다”고 말했다. 이어 이 대표는 “현재 한국뿐 아니라 전 세계 시장을 염두에 두고 CAR-MILs 연구개발을 진행하고 있다”고 세계 시장 진출 의지를 밝혔다.

한편 국내에서 CAR-MILs 치료제를 개발 중인 것으로 알려진 업체는 박셀바이오가 유일하다. 전 세계적으로도 아직 CAR-MILs로 출시된 제품도 없다.