소아 구루병 치료제 ‘크리스비타주’ 급여 적용이 지난 1일부터 시작됐지만,  사전 심사의 까다로운 조건이 아쉽다는 지적이 나왔다.  서울 강남구 한국쿄와기린 본사에서 지난 8일 열린 기자간담회에서 서울대병원 강희경 교수는 진단기준이 너무 복잡하고 엄격하다고 말했다.

한국쿄와기린 저인산혈증성(XLH) 구루병 치료제 크리스비타(성분명 부로수맙)는 건강보험정책심의위원회 의결을 거쳐 이달부터 급여 적용 중이다.

크리스비타는 윤석열 정부의 첫 신속등재제도 적용 사례이기도 하다. 보건복지부는 올해 초, 환자 접근성 개선을 위해 경제성평가를 면제받는 위험분담약제에 '소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정한' 약제를 포함시킨 바 있다. 

이를 통해 크리스비타는 소아 경평면제 확대 첫 수혜자가 됐고, 윤석열 정부 공약인 경평면제 약제의 신속등재 제도의 1호가 됐다. 

크리스비타는 XLH 질환에 사용하는 치료제다. XLH은 PHEX 유전자 돌연변이로 FGF23 활성이 증가해 신장에서 인산염이 소실되는 질환이다. 이로 인해 키가 잘 크지 않고, 걷는 게 힘들 뿐 아니라 골연화증, 관절통증, 치아농양, 골관절염, 골절 등 증상이 생길 수 있다. 

지금까지는 인산염과 비타민D를 다량 투여하는 치료가 일반적이었다. 하지만 하루 4~6회 이상 복용이 필요하고, 설사 등 부작용이 적지 않았다. 또 인산염을 다량 투여하면 FGG23의 과잉 활성 등 악순환이 반복되기도 한다. 

반면 크리스비타는 2주 1회 투여(소아 기준)만으로 과도한 FGF23 활성을 억제해 근골격 건강 관건인 인산염 항상성을 유지해준다.

1~12세 소아 XLH 환자를 대상으로 진행한 3상 임상 결과를 보면 크리스비타는 기존 요법 대비 인산염 조절 및 골 관련 생화학 지표를 개선했다. 또 구루병 치료 및 중증도, 성장과 이동성도 개선한 것으로 나타났다.

강 교수는 “크리스비타로 치료받은 소아 XLH 환자는 기존 치료를 유지하는 것보다 여러 지표에서 더 나은 임상적 개선을 입증했다”고 밝혔다.

비용도 크게 줄었다. 국내 환자가 100명도 채 되지 않지만, 기존에 소아 환자 한 명이 부담해야 하는 치료비는 연간 약 2억원에 달했다. 크리스비타가 급여 등재되면서 환자 한 명 당 연간 투약비용은 최대 약 1000만원 수준으로 줄었다.

문제는 까다로운 조건이다. 현재는 크리스비타를 투여하기 위해선 건강보험심사평가원에 사전 승인을 받아야 한다. 그런데 진단 기준이 매우 엄격해 실질적으로 혜택을 받지 못하는 환자들이 적지 않다는 게 의료계 주장이다.

강 교수는 “성장 범위 50% 이상이면 제외, 성장 호르몬 1년 이상 맞으면 제외, RSS 점수 2점 미만이면 제외 등 임상에서 보면 의아한 기준이 있다”며 “실제로 환자 4명을 사전승인 요청을 하려고 했지만 2명은 키와 RSS 점수 때문에 신청하지 못했다”고 전했다. 

의료계에선 현재 조건이라면 실제 환자의 약 40% 만 혜택을 볼 수 있을 것으로 추산하고 있다. 

강 교수는 “환자들에게 제 때 투여가 어려울 수 있고, 환자들 요구도 점차 높아질 것이기에 학회 차원에서 기준 완화를 요청해야 하는 상황”이라고 덧붙였다.

한편 상한금액에 따라 예상되는 1차 년도 예상청구금액은 약 120억원(표시가격 기준)이다. 다만 위험분담계약 등을 고려하면 실제 추가 재정은 더 낮을 것이라는 게 일반적인 예상이다.