신약개발전문 바이오벤처 크리스탈지노믹스가 2016년 6월 총 3,600억원 규모로 기술 수출한 급성골수성백혈병(AML) 신약후보(CG026806, 이하 CG’806)에 대한 전임상시험 결과를 앱토즈바이오사이언스(Aptose Bioscience Inc., 이하 앱토즈)가 미국 보스턴에서 열리는 2017년 미국암학회에서 발표할 예정이라고 19일(현지시간) 앱토즈가 미국에서 밟혔다.

회사 측에 따르면 이번에 발표될 CG’806은 세계최초의 FLT3/BTK이중저해제로, 가장 많은 환자가 갖있는 급성골수성백혈병(AML)의 FLT3변이형과 FLT3정상형 모두에서 강력한 활성을 보이고 있으며, 항암동물모델시험에서 암세포 성장을 완전히 억제하면서 독성은 나타나지 않아, 급성골수성백혈병 환자에 대해 우수한 신약후보로 기대된다.

또한, CG’806이 표적단백질인 BTK 뿐 아니라 내성을 유발하는 BTK 변이형에도 강한 저해활성을 보이는 가역적인 비공유결합 저해제로, CG’806은 이러한 고유한 특성으로 급성골수성백혈병(AML) 뿐만 아니라 B세포림프종 등 여러 혈액암을 치료할 수 있을 것으로 예상된다.

이번 앱토즈의 CG’806에 대한 발표내용은 Oregon Health & Science University(OHSU)에 있는 Knight 암 연구소와의 공동 연구 및 MD Anderson Cancer 센터와의 공동 연구 결과로, 다양한 변이형과 정상형의 혈액암 세포들과 환자의 골수세포들에 대해 우수한 약효를 보여주고 있다고 회사 측은 설명했다.

BTK표적단백질은 그 동안 B세포에 의한 질환치료제로 개발돼 왔지만, 최근 급성백혈병의 발병에 관련되어 있음이 밝혀지면서 AML치료제로 개발할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 이와 함께 FLT3 표적단백질은 급성골수성백혈병에서 중요한 역할을 수행한다는 것이 알려져 있다.  

회사 관계자는 "급성골수성백혈병 환자의 30~35%가 FLT3유전적 돌연변이인Internal Tandem Duplication (ITD)를 가지고 있다. 이런 이유로 FLT3및 BTK의 두 가지 효소와 그들의 변이형 모두를 저해하는CG’806은 급성골수성백혈병 외에도 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 잠재력이 큰 세계최초의 이중저해제 신약후보"라며 " 일반적으로 한가지 후보화합물이 여러 효소를 저해하게 되면 독성이 가장 큰 이슈가 되는데 현재까지 CG’806은 안전성에 있어서도 상당한 장점을 갖고 있어 신약개발 성공 가능성이 높을 것으로 예상하고 있다."고 밝혔다.