식약처는 한국노바티스㈜가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 첨단재생바이오법에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다.

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(약칭: 첨단재생바이오법)은 첨단바이오의약품 특성에 맞는 차별화된 안전관리 및 제품화 지원을 위해 2020년 8월부터 시행되고 있으며 첨단바이오의약품은 세포치료제·유전자치료제 등 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 의약품을 말한다.

‘키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포’는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포이다.

‘킴리아주’는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제이다.

이 약은 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에게 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로, 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 각각 지정된 후 허가받았다.

  

식약처는 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했으며 혈액암 분야 의료현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다고 밝혔다.

특히 이 약은 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로, 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기추적해야 하며, 최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.