새정치민주연합 양승조 의원(천안갑, 보건복지위원)은 식품의약품안전처(이하 식약처) 국정감사에서 치료약이 없는 희귀난치성질환자 등에게 사용할 목적으로 3상 임상시험을 거치지 않고 허가해 준 세포치료제들이 실제로 환자들에게 공급되지 않고 있다며 식약처의 관리부실과 직무유기를 지적하였다.

식약처는 ‘생명을 위협하는 희귀 질환 치료제, 항암제 등과 같이 대상 환자수가 적어 대규모의 치료적 확증 임상시험이 어렵거나 대체 의약품이 없는 경우'에 사용할 수 있는 의약품에 대해 3상 임상시험을 거치지 않은 상태에서 우선 의약품을 시판할 수 있게 하는 '3상 조건부 허가제도'를 운영하고 있다.

이 제도는 신속한 허가를 통헤 환자의 치료기회를 보장하기 위한 목적으로 도입 운영되고 있다.

이에 따라 2010년 이후 허가를 받은 8개의 세포치료제 중에서 4개 품목이 3상 조건부 허가를 받았는데, 3상 조건부 허가를 받은 세포치료제는 여드름 치유과정에 수반된 함몰된 흉터부위 개선에 쓰이는 '큐어스킨', 피부화상치료에 쓰이는 엘에스케이 '오토그라프트', 크론병으로 인한 누공 치료에 쓰이는 '큐피스템', 근위축성측삭경화증(루게릭병)환자에서 질환 진행속도 완화에 쓰이는 '뉴로나타-알주'이다.

이렇게 3상 조건부 허가를 받은 4개 품목 중에서 3개 품목이 전혀 실적이 없는 것으로 나타났는데, 크론병으로 인한 누공 치료에 쓰이는 큐피스템, 근위축성측삭경화증(루게릭병)환자의 질환 진행속도 완화에 쓰이는 뉴로나타-알주는 “생물학적제제 등의 품목허가심사 규정”의 ‘희귀의약품’이라는 이유로 3상 조건부 허가를 받았으면서도 실제로 환자에게 공급을 하지 않고 있는 것으로 드러났다.

양승조 의원은“환자 치료의 시급성 때문에 빨리 허가를 내주는 특혜를 주는 것인데, 제약회사가 허가를 받고도 환자들에게 치료제를 공급하지 않는다면 허가를 빨리 내 줄 이유가 없다”고 지적하고, “특혜적 허가를 받고도 의약품을 공급하지 않는 제품을 방치하는 것은 식약처의 직무유기이다”라고 질타했다.