바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토는 골육종 환자 대상 '백토서팁' 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND)에 대해 미국 FDA로부터 19일 변경 승인을 받았다고 공시했다. 회사는 앞서 9월 18일 '200mg BID와 300mg BID 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해, 최적 용량 결정을 이유로 변경 승인을 신청했다.

임상시험 제목은 '재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하기 위한 제1/2상 공개 다기관 임상시험'으로, 제1상은 성인 최소 9명 및 청소년 최대 9명, 제2상은 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명을 대상으로 미국 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이 병원에서 진행될 예정이다. 예상 종료일은 2028년 2월 29일(최초 대상자 등록일: 2023년 5월 1일-최종 대상자 완료 예정일: 최종 대상자 등록(LSI) 후 3개월)이다.

메드팩토는 이 임상 제1상에서 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 가진 청소년 및 성인 대상자에서 DLT(용량 제한 독성) 발생에 기반해 최대 내약 용량(MTD) 및 2상 권장 용량(RP2D) 결정을 포함한 안전성과 내약성을 평가한다.

제2상에서는 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 가진 청소년 및 성인 대상자에서 백토서팁 단독 요법 항종양 활성을 평가하고, 각 용량 코호트(군)에서 바이오마커와 임상적 유익성 간 연관성을 평가한다.

한편 백토서팁은 골육종 질환에 대해 미국 FDA로부터 희귀약품 지정(ODD) 및 소아희귀질환지정(RPDD), 신속심사 승인(FTD) 지정을 받았으며, 유럽에서도 희귀약품(OMPD) 지정을 받았다.

메드팩토에 따르면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 회사는 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받은 만큼 순조롭게 임상이 진행되면 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.