미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)가 자사의 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 치료제 ‘타이바소’(Tyvaso: 트레프로스티닐) 흡입용 액제(또는 분무형 액제)의 적응증 추가를 신청하기 위한 임상시험의 피험자 충원을 매듭지었다고 지난 17일 공표해 주목할 만해 보인다.

진행성 폐 섬유증(PPF)에 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행될 ‘TETON-PPF 시험’에는 총 754명의 환자들이 피험자로 충원됐다.

‘글로벌 TETON 시험’ 프로그램을 총괄하고 있는 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社의 피터 스미스 제품개발 담당부사장(팜디)은 “피험자 충원이 신속하게 이루어진 것이 새로운 진행성 폐 섬유증 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실과 분무형 ‘타이바소’가 이 증상으로 인한 부담에 대응하는 데 나타낼 수 있을 잠재력을 방증하는 것”이라고 말했다.

스미스 부사장은 특히 ‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 특발성 폐 섬유증(IPF)을 치료하는 데 고도로 성공적인 결과가 도출된 바 있음을 상기시켰다.

특발성 폐 섬유증과 진행성 폐 섬유증에서 섬유화 메커니즘의 유사성을 감안할 때 우리는 분무형 ‘타이바소’와 같은 항 섬유화 치료제들이 두 증상을 앓고 있는 환자들에게서 증상이 진행되는 데 유사한 영향을 미칠 수 있을 것으로 낙관하고 있다고 스미스 부사장은 강조했다.

‘TETON-PPF 시험’이 성공적으로 진행될 경우 유나이티드 테라퓨틱스 측은 이 시험에서 도출된 자료를 근거로 FDA에 ‘타이바소’의 진행성 폐 섬유증 적응증 추가 신청서를 제출한다는 방침이다.

분무형 ‘타이바소’는 아직까지 진행성 폐 섬유증 치료제로 FDA의 허가를 취득하지 않은 단계이다.

유나이티드 테라퓨틱스 측은 ‘TETON-1 시험’과 ‘TETON-2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 지난 6월 분무형 ‘타이바소’의 특발성 폐 섬유증 적응증 추가 신청서를 제출하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청한 바 있다.

두 시험에서 확보된 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

한편 ‘TETON-PPF 시험’은 다국가, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 3상 등록시험으로 설계된 가운데 진행성 폐 섬유증 환자들을 대상으로 52주 동안 분무형 ‘타이바소’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하면서 진행될 예정이다.

이 시험의 주요한 자료는 내년 하반기 중으로 도출될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

피험자들은 일대일 부작위 분류를 거쳐 각각 분무형 ‘타이바소’ 또는 플라시보를 복용하게 된다.