차세대 항염치료제 개발기업 빌릭스(Bilix)는 심장수술 관련 급성신장손상(CSA-AKI) 치료제 후보물질 ‘BX-001N’이 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 박영민)이 주관하는 2026년도 제1차 국가신약개발사업 임상과제에 선정됐다.

이번 선정으로 빌릭스는 향후 2년 간 임상 2a상 유효성 확인과 2b상 미국 FDA IND 승인을 위한 연구를 지원받게 된다. 앞서 빌릭스는 2021년에도 국가신약개발사업단으로부터 동일 물질 비임상 과제 연구를 지원받았다.

빌릭스는 2023년 6월 9일 발간된 사이언스지에서 조명한  ‘빌리루빈 약제화’ 성공 기업이다. 개발 물질인 BX-001N은 그간 황달 관련 독성물질로 오해받던 내인성 물질인 빌리루빈이 가진 6종 활성산소 제거 및 강력한 항산화·항염증 기전을 바탕으로, 나노공법을 적용해 반감기를 연장하고 EPR 효과(Enhanced Permeability and Retention Effect)를 가능케 해 빌리루빈 약효를 극대화한 빌리루빈 나노의약품이다.  다양한 염증질환 치료가 가능한 이  약물은 직접적인 활성산소종 제거 기능과 함께 Nrf2/HO-1 신호전달을 통해 직/간접적으로 항산화 및 항염 효력을 발휘할 뿐만 아니라, PPAR-alpha 신호전달 및 AMPK 활성화를 통해 대사조절에도 관여한다.

BX-001N은 2023년 11월 호주 식약청(TGA)으로부터 건강인 대상 임상 1상을 승인받아 2025년 10월에 완료했으며, 같은 해 7월 한국 식품의약품안전처로 부터 대동맥 질환 심장수술 환자 대상으로 임상 2a에 대한 IND 승인을 받아, 현재 코호트 1 임상시험 (20명 심장수술 환자)을 완료한 상태다.

심장수술 관련 급성신장손상은 당뇨와 고령을 동반하는 고위험군 (전체 심장수술 환자 중 약 30%)에서 87%까지 발생하게 되는 질환으로, 심장수술이 잘 이루뤄도 허혈재관류로 인한 신장 손상으로 수술 환자 약 10%는 사망에 이르게 된다. 

생존한 대다수 환자들도 신장손상으로 인해 신장 투석치료를 필요로 하며, 이는 환자의 삶의 질을 저하시킬 뿐만 아니라 궁극적으로 신장이식이 필요한 상태로 이어지는 치명적 질병이다. 이에, 로슈, 아스트라 제네카, GSK, 노바티스, 아스텔라스를 포함한 다국적 제약사들과 많은 여러 바이오 기업들이 앞다퉈 치료제 개발에 뛰어 들었으나, 임상단계에서 충분한 약효를 증명하는데 실패하고 있다.

김명립 대표는 “성공적인 신약개발을 위해서는 질병 발생 기전에 대한 정확한 이해를 바탕으로 맞춤형의약품 개발이 중요한데, 여전히 많은 제약사들이 임상 수요나 사업성만을 쫓아 의약품을 개발하는 경우가 많다"며  “빌릭스의 빌리루빈 나노의약품, BX-001N은 허혈재관류손상의 질병 진행 단계별 발생 기전에 의거해 다중기전으로 작용할 수 있는 최적 MoA (mechanism of action, 기전)를 갖는 의약품이기 때문에, 임상시험에서 강력한 효력이 발휘될 것으로 기대된다“라고 말했다. 

이어 “2023년 세계적 학술지 ‘사이언스’에서 세계 최초로 빌리루빈 약제화에 성공 기업으로 소개된 만큼, 이번 국가신약개발사업단의 임상 지원을 발판으로 연간 미국에서만 해도 100만 명 넘는 개흉 심장수술 환자들 미충족 수요를 해결하고 글로벌 블록버스터로 도약할 수 있도록 남은 임상에 더욱 심혈을 기울이겠다”고 밝혔다.

심장수술관련 급성신장 손상은 허혈재관류손상 세부 질환으로, 성공적인 약효 확인 시 장기이식, 급성심근경색 등 동일한 발병기전을 가진 허혈재관류손상 (Ischemia Reperfusion Injury) 하위 질환으로 적응증 확장도 가능하기 때문에 임상 1상을 다시 거치지 않고 바로 2상으로 진입이 가능하다

빌릭스는 이번 국가신약개발사업 임상 2상 과제 선정과 함께, 2026년 중소벤처기업부와 창업진흥원이 주관하는 초격차 스타트업(DIPS) 바이오분야 19개 선정사 중 하나로 지정됐고, 보건산업진흥원이 주관하는 최고급 해외인재 유치사업 14개 선정사 중 하나로 선정돼, 2026년 상반기에만 총 124억 원 규모 정부지원 과제들 유치했다.

한편 국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발 전주기 단계를 지원한다.