존슨&존슨社는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘이마비’(Imaavy: 니포칼리맙-aahu)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 27일 공표했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘이마비’의 추가 신청 적응증은 온난(warm) 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA)을 치료하는 용도이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정되면 허가 여부를 결정하기 위한 심사기간이 6개월 정도로 단축될 수 있게 된다.

특히 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 적응증과 관련, FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 결정한 것은 ‘이마비’가 처음이다.

존슨&존슨社의 레너드 L. 드래건 자가항체‧류머티스 담당대표는 “온난 자가면역성 용혈성 빈혈이 병원성(病原性) 면역글로불린 G(IgG) 항체, 즉 자가항체가 적혈구의 파괴를 유도하는 중증질환의 일종”이라면서 “현재 환자들이 증상의 기저원인에 대응하지 못하는 광범위 면역억제제들에 의존하고 있는 데다 안전하거나 효과적인 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 치료제가 허가를 취득한 전례 또한 부재한 형편”이라고 말했다.

이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어진 것은 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 증상의 중증이면서 생명을 위협하는 본성과 함께 ‘이마비’의 적응증 추가가 승인될 경우 환자들을 위해 임상적으로 유의미한 치료결과를 전달하면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 도움을 줄 것임을 방증한다고고 드래건 대표는 설명했다.

‘이마비’는 신생 Fc 수용체(FcRn)를 차단하고, 병원성 자가항체들을 포함해 체내를 순환화는 면역글로불린 G 항체들을 감소시키는 한편으로 핵심적인 면역기능은 보존토록 하는 기전의 치료제이다.

온난 자가면역성 용혈성 빈혈의 기저원인을 표적으로 작용하는 치료제인 ‘이마비’는 현재 다수의 환자들이 코르티코스테로이드와 광범위 면역억제제 등 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 치료용으로 허가를 취득하지 못한 치료제들에 의존하고 있는 가운데 차별화된 면역선택적 접근방법을 이용하면서 효과적으로 사용될 수 있을 전망이다.

FDA는 본임상 2/3상 ‘ENERGY 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 결정한 것이다.

시험에서 ‘이마비’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 지속적인 헤모글로빈 반응에 도달한 비율이 훨씬 높게 나타나 주목할 만해 보였다.

이와 함께 온난 자가면역성 용혈성 빈혈 환자들을 치료할 때 중요한 부분의 하나라 할 수 있는 피로감이 개선된 것으로 분석됐다.

‘ENERGY 시험’의 전체적인 결과는 개최가 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

한편 ‘이마비’는 전환적인(transformational) 면역계 질환 치료제들의 개발을 진행하기 위해 존슨&존슨이 사세를 집중하고 있는 가운데 다양한 자가항체 및 동종항체 유래 질환들을 대상으로 시험이 진행 중이다.