세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 자체 개발한 차세대 줄기세포 치료제 임상1b상 반복투여에 성공했다. 이엔셀은 신약 'EN001'이 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자 대상 임상 1b상 반복투여 임상시험에서 우수한 내약성이 확인됐다고 18일 밝혔다. 

이번 결과는 단순히 증상을 완화하는 수준을 넘어, 질병 근본 기전에 직접 개입해 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제(DMOD, Disease Modifying Orphan Drug)로서 혁신적 가치를 과학적으로 증명했다는 점에서 의미가 크다.

이번 임상 성공은 전 세계적으로 승인된 치료제가 전무한 CMT1A 분야에서, 질병의 근본 기전에 직접 개입하는 '퍼스트 인 클래스(First-in-class, 혁신 신약)' 탄생 결정적 근거를 마련한 것으로 평가받는다.

이엔셀에 따르면  EN001이 기록한 유효성 수치는 글로벌 시장에서 개발 중인 기존 약물 및 질환의 자연적 경과와 비교했을 때 독보적인 우월성을 나타냈다. 과거 글로벌 시장에서 주목받았던 PXT3003 복합제 임상 2상 결과(24주 기준 약 -0.6점 개선)와 비교할 때, EN001 저용량군은 약 15배(-9점 개선), 고용량군은 약 6배(-3점 개선) 이상지표 개선을 기록했다.

질환 중증도를 나타내는 CMTNSv2 점수는 낮아질수록 환자 상태가 정상에 가까운 것을 의미하며, 이번 임상 결과는 EN001이 환자 신경 기능을 실질적으로 회복시키고 있음을 데이터로 입증한 것이라고 회사 측은 설명했다. 

특히 CMT1A가 매년 자연적으로 0.16~0.68점씩 지표가 악화되는 난치성 질환임을 고려하면, EN001은 단순히 악화 속도를 늦추는 수준을 넘어 점수를 대폭 낮춤으로써 신경 기능을 개선하는 ‘진정한 의미의 DMOD’임을 입증했다. 또 소규모 환경임에도 유효성 평가에서 p=0.0088을 기록하며, 당초 임상 설계 시 가정했던 효과 크기를 수배 이상 상회하는 약효를 증명했다.

이엔셀은 이번 임상을 통해 EN001이 고장 난 수도 배관(신경 조직)을 직접 수리하거나 교체하는 기술임을 보여줬다. 일반 치료제가 바닥에 흐르는 물을 닦아내는 증상 완화 수준이라면, DMOD는 배관 자체를 새로 고쳐 병의 진행을 멈추고 기능을 회복시키는 혁신적 개념이다. 수치로 증명된 9.3점의 개선은 EN001이 손상된 말초신경의 수초(Myelin)를 실질적으로 재생시키는 근원적 치료 기전이 작동하고 있음을 시사한다.

안전성 측면에서도 우수한 성과를 거뒀다. 

회사 측에 따르면 고용량 투여군에서 용량제한독성(DLT)이 단 한 건도 발생하지 않아 최상의 내약성을 확인했다. 약물이상반응(ADR) 또한 모두 경증(Grade 1~2) 수준으로 임상 기간 내에 전원 회복됐다. 이엔셀은 이러한 안전성 프로파일을 바탕으로, 이미 설계가 완료된 임상 2a상(무작위배정, 이중눈가림, 위약대조)에 즉시 진입해 상업화 데이터를 완성할 방침이다.

일각에서는 희귀질환의 적은 환자 수에 대해 우려하지만, 글로벌 제약 시장에서는 이를 '고부가가치 독점 시장'으로 해석한다고 회사 측은 밝혔다.  CMT1A는 표준 치료제가 없는 희귀질환으로, 신약 승인 시 미국(7년), 유럽(10년) 등 글로벌 시장에서 강력한 '시장 독점권'을 보장받는다.

희귀의약품은 일반 의약품 대비 높은 약가(Premium Pricing) 산정이 가능하며, 임상 및 허가 과정에서 신속 심사(Fast Track) 등 국가 차원의 전폭적인 지원을 받는다. 이엔셀은 이번 임상에서 입증된 독보적인 데이터 경쟁력을 바탕으로 글로벌 빅파마와의 라이선스 아웃(L/O) 협상에서도 유리한 고지를 점할 것으로 기대하고 있다.

이엔셀 관계자는 "이번 임상 1b상 반복투여 성공은 EN001이 글로벌 시장에서 가장 희소성 있는 'First-in-class DMOD' 신약이 될 수 있음을 입증한 것"이라며 " 압도적인 유효성 시그널을 바탕으로 글로벌 파트너링 및 후속 임상 준비에 전력을 다해 기업 가치를 극대화하겠다"고 말했다.