일본이 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 재생 의료용 제품을 공식 승인했다. 

한국바이오협회 바이오경제연구센터 9일 ‘이슈 브리핑’에 따르면 일본 후생노동성은 6일 심장병과 파킨슨병 치료를 위한 iPS 세포를 사용한 2개 재생의료제품 제조 판매를 승인했다고 발표했다.  이는 iPS 세포에서 유래한 세계 최초 치료제다.

승인된 치료제는 오사카 대학 설립 벤처인 쿠오립스(Cuorips Inc.)가 개발한 중증 심부전 치료용 리하트(ReHeart)와 스미토모 파마(Sumitomo Pharma)에서 개발한 파킨슨병 치료제(신경세포 치료제)인 암체프리(Amchepry)다.

파킨슨병은 뇌에서 도파민을 생성하는 뉴런 손실로 인한 신경퇴행성 질환으로, 치료는 자원자들로부터 혈액 세포를 채취해 iPS 세포로 재프로그래밍한 후, 재프로그래밍된 세포를 도파민 생성 전구세포로 유도하는 과정을 거쳤다. 신경외과 의사들은 이 세포들을 파킨슨병 환자 뇌에 이식해 이 치료제를 시험했다. 

ReHeart도 자원자에서 유래한 iPS 세포가 심장 근육 세포로 분화돼 최대 1억 개 세포로 이뤄진 동전 모양 조각으로 성장하며, 이 세포들은 허혈성 심근병증이라는 심장 질환 환자 심장에 이식돼 심혈관 회복을 촉진한다.

환자 신속  전달 위해 설계 조건부·시간 제한 승인 시스템 아래 승인

치료제가 승인되면서, 가격이 책정되고 국가 건강보험 제도에서 적용되는 치료에 대한 사용이 승인될 예정이다. 

재생 의료용 경우, 치료제 가격은 일반적으로 승인 후 4개월에서 5개월 이내 결정돼, 이 약물을 이용한 치료법은 빠르면 올해 여름부터 환자들에게 제공될 수 있을 것으로 예상된다.  두 제품 모두 재생 의료 제품을 가능한 한 신속하게 환자에게 전달하기 위해 설계된 조건부 및 시간 제한 승인 시스템 하에서 승인됐다. 

이번 조건부 승인을 받기까지 중증 심부전 치료제인 ReHeart는 8명을 대상으로, 파킨슨병 치료제인 암체프리는 7명을 대상으로 시험돼, 이후 더 큰 규모 임상시험이 필요하다.  이같은 이유로 기업들은 판매 시작 후 7년 동안 치료 결과를 연구하고, 효능 및 기타 요인을 재평가한 후 '정식 승인'을 받아야 한다. 

앞으로 ReHeart는 환자 75명을 대상으로, Amchepry는 환자 35명(그중 30명 65세 이하)을 대상으로 평가될 예정이며 이 제품들을 사용한 모든 환자 임상 결과를 조사할 예정이다. 

한편, iPS 세포는 교토대학 야마나카 신야 교수가 개발했으며, 그는 iPS 세포에 관한 획기적 연구로 2012년 노벨상을 수상했다. 

올해는 야마나카가 2006년 쥐를 이용해 iPS 세포를 처음 생성한 지 20주년이 되는 해다.