성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀(회장 라정찬)이 중증 하지허혈(Critical Limb Ischemia, CLI) 환자를 대상으로 한 줄기세포치료제 '바스코스템(Vascostem)'의 미국 개발을 본격화하며, 미국 FDA의 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정을 통한 신속한 임상 개발을 목표로 한다고 22일 밝혔다. 바스코스템의 미국 내 개발은 네이처셀 미국 자회사인 네이처셀 아메리카(Nature Cell America)가 주도한다.

중증 하지허혈(CLI)은 말초동맥질환 말기 단계로, 극심한 통증과 조직 괴사, 감염을 동반하며 적절한 치료가 이뤄지지 않을 경우 다리 절단 및 사망으로 이어질 수 있는 생명 위협 질환이다. 미국에서는 매년 약 15만 명의 환자가 CLI로 다리 절단 수술을 받고 있으며, 기존 치료로 더 이상 개선이 어려운 이른바 'No-option CLI 환자'가 지속적으로 증가하고 있어 대규모 시장 기회가 존재한다.

바스코스템은 혈관 신생 촉진과 허혈 조직 회복을 유도하는 기전을 기반으로 개발된 자가 지방유래 줄기세포치료제로, 치료 대안이 제한적인 중증 CLI 환자군을 주요 타깃으로 한다.

회사 측에 따르면 동물시험에서 바스코스템은 용량 의존적으로 다리 절단율을 현저히 낮추는 효과를 보였다. 대조군에서는 12예 중 12예(100%)가 무릎 위까지 다리 절단이 발생한 반면, 저용량군은 12예 중 2예(16.7%), 중용량군은 12예 중 3예(25%), 고용량군은 12예 중 0예(0%)로 절단율이 감소했다.

특히 주목할 만한 점은 임상시험 성과다. 사람을 대상으로 한 임상시험에서는 중용량(줄기세포 500만개/체중kg)을 투여했으며, 바스코스템 투여 후 6개월 시점에서 총 15명의 환자 중 무릎 위까지 다리 절단술을 받은 환자가 한 명도 발생하지 않았다(0/15, 0%). 동물시험에서 확인된 다리 절단 방지 효과가 임상시험에서도 명확한 상관성을 보인 것이다. 

특히 네이처셀은 무릎 부위 이상의 주요 절단(Major Amputation)을 완전히 예방한 점이 임상적으로 매우 중요한 의미를 갖는다고 밝혔다. 15명 중 5명(33.3%)은 발가락이나 발 일부 등 경미한 절단술(Minor Amputation)만을 받았으며, 이는 기존 치료법으로는 달성하기 어려운 획기적인 임상적 성과로 평가된다고 회사 측은 설명했다. 

이미 동물시험 및 임상시험을 통해 안전성 및 유효성에 대한 의미 있는 결과가 축적돼 있으며, 특히 버거씨병(Buerger's disease) 적응증에 대해서는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받아 개발 리스크 저감 및 시장 독점권 확보 기반을 마련했다.

미국 임상시험에 사용될 바스코스템은 미국 메릴랜드주 볼티모어에 위치한 바이오스타 스템셀 캠퍼스 GMP 센터에서 제조될 예정이다. 2026년 미국 내 GMP 제조 인프라 확보를 통해 FDA 기준에 부합하는 제조·품질 체계를 구축하며, 향후 상업화 단계에서의 공급망 안정성도 확보한다. 임상시험은 볼티모어 GMP 센터에서 가까운 위치의 존스홉킨스 대학병원과 메릴랜드 대학병원을 1차 후보로 검토하고 있다.

네이처셀은 바스코스템이 2026년 상반기 중 FDA RMAT 지정을 받을 수 있을 것으로 전망하고 있다. RMAT 지정은 FDA와 조기 협의 및 우선심사 등의 혜택을 제공해 개발 기간 단축 및 승인 가능성 제고에 기여한다고 네이처셀은 밝혔다.

회사는 RMAT 지정 후 2026년 하반기 임상시험계획서(IND)를 제출하고, 연내 미국 임상시험을 개시한다는 구체적인 타임라인을 제시했다. 개발이 순조롭게 진행될 경우, 2028년 3상 임상시험에 진입하여 2030년 FDA 허가 및 2031년 미국 시장 출시가 가능할 것으로 예상하고 있다.

네이처셀 라정찬 회장은 "중증 하지허혈로 인한 다리 절단은 환자의 삶의 질을 넘어 생명을 위협하는 중대한 문제"라며 "조인트스템 성공적 미국 개발 경험을 바탕으로, 그동안 중단되었던 바스코스템의 미국 허가 여정을 리바이벌하게 됐다"고 밝혔다.

이어 "이미 확보된 동물시험 및 임상시험 데이터, 그리고 미국 내 GMP 제조 인프라를 기반으로 RMAT 지정을 통한 신속 개발 전략을 추진해 2030년 미국 FDA 허가를 목표로 하고 있다"며  "기존 연구 성과로 볼 때 상용화 시간 차이가 있을 뿐 성공 가능성이 매우 높으며, 다리 절단을 막고 생명을 살리는 줄기세포치료제를 미국 환자들에게 하루빨리 제공하겠다"고 덧붙였다.