룬드벡社는 자사의 새로운 휴먼 모노클로날 항체 ‘Lu AG13909’가 미국과 유럽에서 ‘희위의약품’으로 지정됐다고 24일 공표했다.

‘Lu AG13909’가 FDA에 의해 지난달 12일, 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 이달 20일 각각 ‘희귀의약품’으로 지정받았다는 것이다.

‘Lu AG13909’는 희귀 유전성 질환의 일종인 선천성 부신(副腎) 과다형성증(CAH) 환자들을을 위한 치료제로 개발이 진행 중이다.

선천성 부신 과다형성증은 코르티솔 분비의 손상과 부신피질 자극 호르몬(ACTH) 수치의 상승을 특징적으로 나타내는 증상을 말한다.

세계 각국에서 신생아 1만4,000명에서 1만8,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

부신피질 자극 호르몬은 뇌 내부에서 생성되어 체내의 다양한 기능을 조절하는 데 관여하는 것으로 알려져 있다.

이 부신피질 자극 호르몬의 수치가 상승하면 부신 호르몬 불균형이 심화되면서 결국 중추신경계 증상들을 포함해 다양한 발달장애와 장기적인 건강상의 문제점들로 이어지게 된다.

룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “선천성 부신 과다형성증이 지속적인 증상 관리를 필요로 한다”면서 “다수의 기존 치료제들이 코르티솔 수치를 조절하는 데 초점을 맞추고 있지만, 이 같은 치료대안들이 부작용 수반과 밀접한 관련이 있는 것이 현실”이라고 지적했다.

우리의 잠재적 동종계열 최초 항-부신피질 자극 호르몬 항체인 ‘Lu AG13909’는 접근방법이 혁신적일 뿐 아니라 새로운 선천성 부신 과다형성증 치료제를 원하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 방증하는 것이라고 루트만 부회장은 설명했다.

현재 ‘Lu AG13909’는 선천성 부신 과다형성증과 같이 부신피질 자극 호르몬의 수치가 상승하는 증상들을 표적으로 하는 새로운 치료대안으로 중기단계(즉, 임상 2상)의 개발이 진행 중이다.

룬드벡 측은 성인 전형적(classic) 선천성 부신 과다형성증 환자들을 대상으로 항-부신피질 자극 호르몬 항체 ‘Lu AG13909’의 효능‧안전성을 평가하기 위한 임상 1/2상 개방표지 시험을 확대시행 중이다.

이 시험은 북미지역과 유럽 내 7개국에서 피험자 충원이 개시된 가운데 첫 번째 충원은 이달 말경 이루어질 예정이다.

확대 임상시험에서는 18세 이상 70세 이하의 남‧녀 전형적 선천성 부신 과다형성증 환자들이 충원된다.

이 환자들은 2개 피험자 코호트 그룹으로 나뉘어 ‘Lu AG13909’를 월 1회 정맥주사제로 투여받게 된다.

2개 코호트 그룹 가운데 한 그룹은 고안드로겐혈증을 동반한 환자들로 충원되고, 두 번째 그룹은 안드로겐 수치가 정상적이지만, 초생리적 당질코르티코이드를 투여받고 있는 환자들로 충원된다.

피험자들은 개방표지 연장시험에 참여해 12월 동안 월 1회 ‘Lu AG13909’를 투여받을 수도 있다.