오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘아스파벨리’(Aspaveli: 페그세타코플란)의 적응증 추가가 EU 집행위원회에 의해 승인됐다고 8일 공표했다.

이에 따라 추가된 ‘아스파벨리’의 새로운 적응증은 용혈성 빈혈을 동반한 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 치료하는 용도이다.

현재 ‘아스파벨리’는 C5 보체 저해제를 사용해 최소한 3개월 동안 치료를 진행한 전력이 있고, 빈혈을 동반한 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 치료제로 유럽에서 허가를 취득해 사용되고 있다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘아스파벨리’는 유럽 최초로 발작성 야간 혈색소뇨증을 치료하는 1차 약제 C3 보체 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘아스파벨리’는 차별화된 작용기전에 의해 헤모글로빈 수치와 기타 임상적 생체지표인자들을 개선해 주는 효과적인 치료제이다.

소비社의 리디아 아바드-프란치 연구‧개발 및 의학업무 대표 겸 최고 의학책임자는 “오늘 허가를 취득한 것이 ‘아스파벨리’가 의료인과 환자들에게 제공할 수 있는 효능 및 안전성 프로필을 뒷받침하는 탄탄한 임상자료에 무게를 싣게 하는 것이자 발작성 야간 혈색소뇨증을 효과적으로 관리하기 위한 대안으로 각광받을 수 있게 될 것임을 방증한다”고 말했다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 유럽 각국의 환자들은 진단시점에서 ‘아스파벨리’를 사용해 치료를 개시하거나, 용혈성 빈혈을 나타내는 환자들의 경우 기존의 C5 보체 저해제 사용으로부터 전환할 수 있게 될 것이라고 설명하기도 했다.

아바드-프란치 최고 의학책임자는 뒤이어 “이처럼 중요한 성과가 희귀하고 복잡한 증상으로 인한 영향을 받고 있는 환자들을 위한 치료대안의 향상을 가능케 하고자 우리가 기울이고 있는 노력이 반영된 것”이라고 덧붙였다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 드물게 발생하지만 생명을 위협할 수 있는 만성 혈액장애의 일종으로 알려져 있다.

조절할 수 없는 보체(補體)의 활성이 나타나면서 산소를 운반하는 적혈구들이 파괴되는 결과로 이어지게 된다.

발작성 야간 혈색소뇨증 환자들은 헤모글로빈 수치가 지속적으로 낮게 나타나기 때문에 잦은 수혈을 필요로 하고, 빈혈로 인한 중증 빈혈 등의 파괴적인 증상들이 수반되고 있다.

C5 보체 저해제들의 사용을 통해 증상이 개선될 수 있지만, 미국과 유럽에서 진행된 횡단(cross-sectional) 설문조사 결과에 따르면 C5 보체 저해제를 사용해 치료한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들 가운데 최대 86%에서 빈혈 증상이 해소되지 않는 것으로 나타난 바 있다.

한편 EU 집행위는 개방표지, 피험자 무작위 분류, 대조시험으로 설계된 ‘APL2-308 시험’에서 확보된 자료를 근거로 이번에 ‘아스파벨리’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에는 충원에 앞서 3개월 이내에 보체 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없고, 헤모글로빈 수치가 정상범위 하한선을 밑돌면서 젖산 탈수소효소 구치가 정상 상한선의 1.5배 이상으로 나타난 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 피험자로 참여했다.

‘아스파벨리’의 효능 및 안전성은 26주 동안에 걸쳐 기존의 표준치료법들과 비교평가가 진행됐다.

여기서 언급된 기존의 표준치료법들 가운데는 수혈, 코르티코스테로이드, 철분제, 엽산 보충제 및 비타민B12 제제 등 보체 저해제들을 제외한 요법들이 포함되어 있다.

‘아스파벨리’는 유럽시장에서 발매되고 있는 페그세타코플란의 제품명이다.

미국시장의 경우 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 치료제로 허가받은 후 매사추세츠州 월덤에 소재한 C3 표적 치료제 전문 제약기업 아펠리스 파마슈티컬스社(Apellis Pharmaceuticals)에 의해 ‘엠파벨리’(Empaveli) 제품명으로 발매되고 있다.