코아스템켐온은 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 유효기간 연장을 위한 임상 1상에서 모든 임상 환자 투여를 완료했다고 2일 전했다.

이번 임상은 루게릭병 환자를 대상으로 HypoThermosol FRS(HTS-FRS)를 현탁화제로 혼합한 뉴로나타-알주의 내약성과 안전성을 평가하기 위함이다. 안전성 확보 이후 변경신청 허가를 받는다면 첨가제였던 환자의 자가 뇌척수액 채취가 필요없고 약물의 유효시간이 2일에서 7일로 연장된다. 

임상 디자인은 총 2단계로 나눠, 1단계 3명, 2단계 5명으로 구성했으며 시작은 지난해 12월 첫 번째 환자 투여로 시작했다. 

1단계에 포함한 총 3명의 임상 환자 투여를 완료한 이후 1차 안전성 검토 위원회(SRC)가 4월에 개최됐다. 

검토 위원회로부터 코아스템켐온은 앞선 1차 대상 안전성 데이터 평가에서 ‘현재까지 진행한 대상자들에게서 해당 의약품은 루게릭병 대상자들에게 안전하다’는 평가를 받아 연이어 나머지 총 5명에 2단계 투여를 진행했다. 

코아스템켐온 관계자는 “마지막 환자를 제외한 앞선 7명의 참여 대상자들로부터 이상 반응이 보고된 바가 없으며 마지막 투여로부터 한 달간 관찰 기간을 거쳐 12월 초 최종적인 2차 안전성 검토 위원회를 개최할 예정”이라며“ 검토 위원회로부터 안전성 결과 확보 이후 즉각 CRO 보고서 작성을 진행할 것이며 내년 1분기 내 식약처 제출 및 결과를 받을 수 있을 것이로 예상한다”고 덧붙였다.

회사는 이번 임상이 환자들의 불편함을 개선할 뿐 아니라 시장성 측면에서도 의미하는 바가 크다고 보고 있다. 약물의 유효기간 연장이라는 장점이 해외 진출을 위한 가능성을 높일 수 있기 때문이다. 

코아스템켐온 관계자는 “이번 임상을 포함해 뉴로나타-알주의 임상 3상 일정에 맞춰 모든 일정을 진행할 수 있도록 최선의 노력을 다하고 있다”며 “향후 임상이 유의미한 결과를 만들어 낼 수 있도록 총력을 다하겠다”고 강조했다.