에스티큐브는 식품의약품안전처에 넬마스토바트(hSTC810) 유효성 검증을 위한 1b/2상 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출했다고 4일 밝혔다.

에스티큐브는 언멧니즈(미충족 수요)가 높은 소세포폐암(SCLC) 치료제의 빠른 품목허가를 목표로 임상시험을 설계했다. 또 희귀의약품 지정도 고려했다.

임상 1b/2상은 재발성 또는 난치성 확장기 소세포폐암 환자(R/R ES-SCLC)를 대상으로 한다. 에스티큐브는 식약처 임상과 미국 식품의약국(FDA) 임상을 동시 진행할 계획이다. 국내 임상은 삼성서울병원, 서울대병원, 서울대분당병원, 아산병원, 고대안암병원, 가톨릭대성빈센트병원에서 진행한다.

에스티큐브 관계자는 “현재 다국적 메이저 병원의 임상의(PI)들이 넬마스토바트의 임상 1상 결과 등을 고무적으로 평가해 임상에 적극 참여하고 있는 상황”이라며 “임상 진행기간 동안 병원 사이트는 추가로 더 늘어나 임상 속도가 아주 빠르게 진행될 것으로 예상한다”고 밝혔다.

나아가 연구자 주도 임상도 활발히 진행될 것으로 보인다. 대장암, 방광암, 비소세포폐암으로 적응증을 확대해 별도의 연구자임상을 진행하기를 원하는 임상의들이 다수다. 특히 소세포폐암 1차 치료제(First-line)로서의 효과를 염두에 둔 연구자임상도 논의 중이다.

희귀난치성 질환인 소세포폐암은 진행속도가 빠르고 재발률이 높다. 암이 반대편 폐나 다른 장기로 전이된 확장성 병기(ED) 환자의 경우 전체생존기간(OS)이 1년 미만, 무진행생존기간(PFS)도 약 3개월에 불과한 것으로 알려졌다.

에스티큐브에 따르면 BTN1A1(넬마스토바트가 타겟하는 면역관문단백질)은 기존 PD-L1의 발현이 낮고 대부분의 면역관문억제제에 반응하지 않는 것으로 알려진 소세포폐암에서 발현율이 높게 나타났다. 표준치료제인 화학요법과 병용 투여할 시 혁신적 효능을 나타낼 수 있을 전망이다.

에스티큐브 관계자는 “향후 희귀의약품 지정 및 기존 치료법보다 우월한 유효성 결과가 나오면 가속승인 신청도 가능해 빠른 품목허가를 받을 수 있을 것으로 기대한다”며 “더불어 다양한 적응증의 연구자임상은 치료효과 입증 및 상업화를 이룰 중요한 기회로 작용해 향후 넬마스토바트의 가치가 더욱 빠르게 증가할 것으로 판단한다”고 말했다.