AACR(American Association for Cancer Research, 미국암연구학회)에 출격하는 국내기업들은 ‘빅딜’을 기대하고 있다. 국내 기업들이 AACR에 선보일 신약후보물질들은 임상시험 단계에 진입한 것들로, 동물실험에서 안전성과 유효성을 확인한 상태다.

AACR은 초기단계 연구결과(전임상·임상1/2상)의 중요성도 강조함에 따라, 전 세계 제약바이오 기업은 기술거래를 목표로 AACR에서 자사의 기술력을 강조한다.

실제 아이큐비아의 'Pharma Deals review 2022' 보고서에 따르면 지난해 글로벌 기술거래 규모 상위에는 초기단계 파이프라인이 다수를 차지했다. 상위 10건 중 초기단계(후보물질발굴 및 전임상시험)는 6건이었고, 임상 3상은 3건으로 집계됐다.

특히 초기단계 6건의 기술거래 선급금은 모두 2억 달러(약 2600억원)를 초과했고, 선급금 3억 달러(약 4000억원)를 넘긴 거래도 2건이나 됐다. 심지어 한 후보물질발굴 단계는 총 거래규모가 37억5000만 달러(약 4조9000억원)에 이르는 것으로 나타났다.

이번에 AACR에 나가는 국내 기업의 신약후보물질들도 고가의 기술거래 선급금을 기대할만한 것들이다.

에스티큐브는 ‘넬마스토바트(Nelmastobart)’ 임상 1상 약동학, 면역형질분석, 항 BTN1A1 진단용 항체 연구결과를 포스터로 발표한다. 넬마스토바트는 새로운 기전의 면역관문억제제로 부티로필린(Butyrophilin) 유전자 중 BTN1A1에 결합한다. 이에 따라 면역세포 활성화를 유도, 궁극적으로 강력한 항종양 효능을 낸다. 에스티큐브는 최근 약업닷컴(약업신문)과 인터뷰를 통해 임상 1상에 성공했다고 밝힌 바 있다.

큐리언트도 임상시험 결과를 발표한다. 미국과 국내에서 임상 1상 중인 ‘Q702’와 미국에서 임상에 진입한 ‘Q901’의 연구결과를 포스터 발표한다. Q702은 면역관문억제제의 반응성을 높이는 면역항암제다. Q901은 CDK7 저해 및 세포자멸사(Apoptosis)를 유도하는 신규 타깃 항암제다. 특히 큐리언트는 Q702가 임상 1상에서 실제 면역활성을 나타낸 결과를 발표한다고 밝혀 주목받고 있다.

제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스는 난소암 적응증 임상 2상 및 췌장암 적응증 임상 1상을 진행 중인 ‘네수파립(Nesuparib, JPI-547/OCN-201)’의 비임상시험 연구결과 2건을 포스터 발표한다. 네수파립은 이중저해 표적항암제로 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 이중 기전을 가졌다. 이에 따라 기존 파프 억제제의 내성을 극복할 수 있는 것으로 알려졌다.

티움바이오는 MSD의 키트루다와 병용투여 임상 1b상을 진행 중인 ‘TU2218‘의 전임상 결과 2건을 포스터 발표한다. TU2218은 TGF-β와 VEGF를 동시에 저해해 면역관문억제제의 반응률을 획기적으로 개선시킬 수 있는 면역항암제다. 티움바이오는 포스터를 통해 TU2218과 CTLA4 항체 저해제와의 병용투여에 의한 항암효과 증진 및 TU2218과 PD-1항체 저해제와의 병용효능 기전 규명 연구결과를 발표한다.

애스톤사이언스는 다국가 임상 2상을 진행 중인 암백신 ‘AST-301’과 키트루다 병용요법에 대한 인간화 마우스모델 연구결과를 포스터 발표한다. 또 펩타이드 기반 암백신 ’AST-021p‘의 비임상 연구결과도 발표한다. AST-301은 항원 특이적 T세포 인게이저(Engager)의 한 종류인 암백신이다. 특정 항원을 인지하는 T세포의 면역원성을 선택적으로 증가시키는 것으로 주목받고 있다.

유틸렉스는 CAR-T 치료제 ‘EU307’이 최신혁신초록(Late-breaking)으로 채택, 포스터 발표한다. EU307은 지난 3월 14일 식약처로부터 임상 1상을 승인받아, 임상 진입을 목전에 뒀다. 유틸렉스는 이번 행사에서 임상 1상 승인의 근거 데이터인  EU307의 전임상시험 결과를 공개한다. EU307은 GPC3 양성 고형암을 타깃하며, 사이토카인(IL-18) 분비를 통해 CAR-T 세포의 체내 생존력과 암세포 공격력을 향상시키는 4세대 CAR-T 치료제다.

한편 최근 주목받고 있는 마이크로바이옴 항암신약 기업과 AI기반 항암신약 기업도 AACR에 참가했다.

CJ바이오사이언스는 마이크로바이옴 면역항암제 ’CJRB-101‘의 단독투여 및 키트루다와 병용투여에 대한 비임상 데이터를 포스터 발표한다. 이 데이터는 PDX(Patient-Derived Xenograft) 모델을 활용한 CJRB-101의 항암효과 및 작용기전에 관한 결과다. CJRB-101은 최근 미국 FDA로부터 임상 IND를 승인, 임상 진입을 준비 중이다.

파로스아이바이오는 AI 신약개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse™)를 기반으로 발굴한 ‘PHI-501’의 전임상 결과를 포스터로 발표한다. PHI-501은 pan-RAF 및 DDR1 이중저해제다. 기존 치료제에 내성을 띠는 돌연변이 흑색종 암세포를 탁월하게 억제할 수 있다. 파로스아이바이오는 PHI-501이 비임상에서 차별화된 유효성을 확보한 만큼 식약처 IND 신청을 통해 신속하게 임상에 진입하겠다고 밝혔다.

이외에도 임상 단계에 진입한 앱클론, 메드팩토, 네오이뮨텍과 ADC 기업 피노바이오, 오가노이드 기업 오가노이드사이언스 등도 AACR에서 기술력을 뽐낸다.