미국 캘리포니아州 중부도시 샌카를로스에 소재한 암 환자 종양 침윤 림프구(TIL) 치료제 개발 전문 생명공학기업 아이오반스 바이오테라퓨틱스社(Iovance Biotherapeutics)는 진행성 흑색종 치료제 리필류셀(lifileucel)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 26일 공표했다.

FDA는 리필류셀의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 25일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

현재 FDA는 리필류셀의 허가신청 건과 관련해서 자문위원회를 소집할 계획은 없지만, 예비적 심사를 진행한 후 현재로선 심사과정에서 잠재적 문제점이 확인되지 않았다는 입장을 보인 것으로 전해졌다.

리필류셀은 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제, 항 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1) 치료제 및 표적요법제를 사용 중이거나 사용한 후에도 종양이 악화된 진행성 흑색종 환자들을 위한  종양 침윤 림프구 치료제로 개발이 진행 중이다.

현재까지 여기에 해당하는 단계의 진행성 흑색종 치료제가 FDA의 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다는 것은 허가신청서 접수일로부터 승인 유무에 대한 결론을 도출할 때까지 6개월 정도가 소요되고, 허가를 취득할 경우 기존의 표준요법제에 비해 효능과 안전성이 괄목할 만하게 향상된 새로운 치료제가 확보될 수 있을 것임을 의미하는 것이다.

앞서 FDA는 리필류셀을 진행성 흑색종 치료를 위한 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정하기도 했다.

아이오반스 바이오테라퓨틱스社의 프레데릭 보그트 대표 직무대행은 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 고형암 치료를 위한 첫 번째 맞춤(individualized), 1회 투여용 세포치료제로 리필류셀을 선보이고자 하는 우리의 소임을 다하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 기존의 표준요법제를 사용 중이거나 사용한 후에도 종양이 악화된 진행성 흑색종 환자들을 위한 새로운 치료대안의 확보가 시급한 데다 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 부분”이라며 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속하면서 상용화 前 활동과 탄탄한 종양 침윤 림프구 치료제 파이프라인을 구축하는 데도 변함없이 심혈을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

리필류셀의 허가신청서는 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제, 항 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1) 치료제 및 표적요법제를 사용한 후에도 종양이 악화된 진행성 흑색종 환자들을 충원해 이루어진 ‘C-144-01 시험’에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

리필류셀이 가속승인을 취득할 경우 피험자 무작위 분류 임상 3상 ‘TILVANCE-301 시험’이 확증시험으로 차후 완전승인을 위한 자료로 기여할 수 있을 전망이다.

‘TILVANCE-301 시험’은 리필류셀이 허가를 취득했을 때 순항을 지속하고 있을 것으로 예상되고 있다.