오름테라퓨틱(대표 이승주)은 12일 미국 뉴올리언스에서 진행 중인 미국 혈액암학회(American Society of Hematology, 이하 ASH)에서 신약 후보물질 ORM-6151에 대한 전임상 연구결과를 발표했다. 

회사 측에 따르면 ORM-6151은 오름이 자체 개발한 TPD(Dual-Precision Targeted Protein Degradation) 플랫폼을 활용한 두 번째 후보물질이다. 암세포 표면에 과발현된 CD33를 표적하는 항체와 GSPT1 표적단백질분해제(TPD)를 결합한 것이다. 즉, 암세포를 선택적으로 치료하는 항체와 TPD의 촉매 메커니즘을 결합한 원리다. 

회사는 이번 학회에서 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 치료제로 개발 중인 ORM-6151의 전임상 데이터를 포스터로 발표했다.

포스터에 따르면, ORM-6151은 AML 치료제 마일로타그(Mylotarg)와 GSPT1 분해제 CC-90009와 비교해, CD33 발현 세포주와 환자 유래 AML 세포에서 임상적으로 동등한 용량에서 우수한 효력과 효능을 보인 것으로 나타났다.

또한 마우스 모델 동물실험에서 경쟁사 후보물질과 비교해, 1mg/kg만큼 낮은 용량의 ORM-6151을 단일 처리한 결과, 강력한 종양 성장 억제를 보였다. ORM-6151은 마일로타그 내성 세포주에서도 강력한 활성을 보였으며, 건강한 조혈모간세포에서 CC-90009 또는 마일로타그에 비해 최소한의 세포 독성 활성을 나타냈다.

피터 박(Peter U. Park) 오름테라퓨틱 최고과학책임자는 "이번 전임상 결과를 통해 우리의 TPD 플랫폼 기술이 표적 단백질 분해제의 치료 지수를 넓혀 효능과 안전성을 향상시킬 수 있다는 것을 증명했다”며 "앞으로 ORM-6151이 AML 치료를 위해 임상적으로 유효한 치료 옵션을 제공하겠다”고 밝혔다.

회사는 내년 상반기 미국 FDA에 임상시험계획(IND, Investigational New Drug)을 신청할 계획이다.