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FDA, A형 혈우병 유전자 치료제 본격심사 개시
바이오마린 발록토코진 록사파보벡 허가 再신청 접수
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.10.13 11:20
수정 2022.11.09 09:58
미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 재차 제출했던 자사의 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청서가 FDA에 접수됐다고 12일 공표했다.
발록토코진 록사파보벡은 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 31일까지 발록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론에 도달할 수 있을 전망이다.
특히 허가를 취득할 경우 발록토코진 록사파보벡은 미국에서 중증 A형 혈우병 치료제로 승인된 첫 번째 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청서가 재차 제출된 것은 미국에서 중증 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 만한 유전자 치료제를 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 중요한 개가라 할 수 있을 것”이라면서 “잠재적으로 획기적인(transformative) 이 치료제가 하루빨리 발매될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “허가신청서를 제출하면서 우리는 발록토코진 록사파보벡이 성인 중증 A형 혈우병을 치료하는 데 나타낸 효능과 안전성을 뒷받침하는 상당량의 입증자료를 동봉했다”며 “중증 A형 혈우병 환자들을 위한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제가 장기적으로 나타내는 효능과 안전성을 추가로 규명하기 위해 전체 임상시험 피험자들과 실제 임상현장 환자들을 대상으로 15년 동안 추적조사를 진행하겠다는 계획 또한 제안한 상태”라고 설명했다.
훅스 대표는 또 “물론 FDA가 처방약 유저피법에 따른 결론 도출시점을 연장해 장기 추적조사 자료를 추가로 검토할 가능성을 배제할 수 없지만, FDA가 추가자료 제출을 요구하지 않고 허가신청 건을 접수하면서 심사를 개시한 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
허가 재신청 자료에는 지난 8월 18일 FDA가 허가신청을 반려하면서 언급했던 미흡한 부분들에 부족함 없이 답변한 내용들이 포함됐다.
발록토코진 록사파보벡의 임상개발 프로그램에서 확보된 상당한 양의 자료가 동봉된 것은 한 예이다.
이 임상개발 프로그램은 글로벌 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 2년 동안 진행한 시험결과를 포함해 지금까지 중증 A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제와 관련해서 가장 광범위하게 이루어진 시험례이다.
‘GENEr8-1 시험’의 결과를 보면 연평균 출혈률(ABR)과 연평균 제 8혈액응고인자 주입횟수의 감소를 포함해 안정적이고 지속적인 출혈통제 효과가 입증됐다.
이 자료에는 아울러 임상 1/2상 용량확대 시험에서 6e13vg/kg 용량을 투여한 코호트 그룹을 대상으로 5년 동안 추적조사한 끝에 확보된 긍정적인 입증자료도 포함되어 있다.
이밖에도 바이오마린 파마슈티컬스 측은 최대 15년 동안 전체 임상시험 피험자들을 대상으로 추적조사를 진행하는 장기 연장시험과 실제 임상현장에서 시판 후 조사를 행하겠다는 계획을 제안했다.
한편 FDA는 지난해 3월 발록토코진 록사파보벡을 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정한 바 있다.
‘재생의학 첨단치료제’는 ‘혁신 치료제’의 보완적인 성격을 띄는 프로그램이다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 2017년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.
이밖에도 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 중증 A형 혈우병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되어 이름을 올렸다.
EU 집행위원회의 경우 지난 8월 24일 발록토코진 록사파보벡을 ‘록타비안’(Roctavian)이라는 브랜드-네임으로 조건부 허가를 결정하기도 했다.
발록토코진 록사파보벡은 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 31일까지 발록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론에 도달할 수 있을 전망이다.
특히 허가를 취득할 경우 발록토코진 록사파보벡은 미국에서 중증 A형 혈우병 치료제로 승인된 첫 번째 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청서가 재차 제출된 것은 미국에서 중증 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 만한 유전자 치료제를 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 중요한 개가라 할 수 있을 것”이라면서 “잠재적으로 획기적인(transformative) 이 치료제가 하루빨리 발매될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “허가신청서를 제출하면서 우리는 발록토코진 록사파보벡이 성인 중증 A형 혈우병을 치료하는 데 나타낸 효능과 안전성을 뒷받침하는 상당량의 입증자료를 동봉했다”며 “중증 A형 혈우병 환자들을 위한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제가 장기적으로 나타내는 효능과 안전성을 추가로 규명하기 위해 전체 임상시험 피험자들과 실제 임상현장 환자들을 대상으로 15년 동안 추적조사를 진행하겠다는 계획 또한 제안한 상태”라고 설명했다.
훅스 대표는 또 “물론 FDA가 처방약 유저피법에 따른 결론 도출시점을 연장해 장기 추적조사 자료를 추가로 검토할 가능성을 배제할 수 없지만, FDA가 추가자료 제출을 요구하지 않고 허가신청 건을 접수하면서 심사를 개시한 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
허가 재신청 자료에는 지난 8월 18일 FDA가 허가신청을 반려하면서 언급했던 미흡한 부분들에 부족함 없이 답변한 내용들이 포함됐다.
발록토코진 록사파보벡의 임상개발 프로그램에서 확보된 상당한 양의 자료가 동봉된 것은 한 예이다.
이 임상개발 프로그램은 글로벌 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 2년 동안 진행한 시험결과를 포함해 지금까지 중증 A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제와 관련해서 가장 광범위하게 이루어진 시험례이다.
‘GENEr8-1 시험’의 결과를 보면 연평균 출혈률(ABR)과 연평균 제 8혈액응고인자 주입횟수의 감소를 포함해 안정적이고 지속적인 출혈통제 효과가 입증됐다.
이 자료에는 아울러 임상 1/2상 용량확대 시험에서 6e13vg/kg 용량을 투여한 코호트 그룹을 대상으로 5년 동안 추적조사한 끝에 확보된 긍정적인 입증자료도 포함되어 있다.
이밖에도 바이오마린 파마슈티컬스 측은 최대 15년 동안 전체 임상시험 피험자들을 대상으로 추적조사를 진행하는 장기 연장시험과 실제 임상현장에서 시판 후 조사를 행하겠다는 계획을 제안했다.
한편 FDA는 지난해 3월 발록토코진 록사파보벡을 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정한 바 있다.
‘재생의학 첨단치료제’는 ‘혁신 치료제’의 보완적인 성격을 띄는 프로그램이다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 2017년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.
이밖에도 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 중증 A형 혈우병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되어 이름을 올렸다.
EU 집행위원회의 경우 지난 8월 24일 발록토코진 록사파보벡을 ‘록타비안’(Roctavian)이라는 브랜드-네임으로 조건부 허가를 결정하기도 했다.
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A형 혈우병 유전자 치료제 FDA 허가 再신청
2022-09-30 10:35
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바이오마린 발록토코진 록사파보벡 허가 再신청 접수
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.10.13 11:20 수정 2022.11.09 09:58
미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 재차 제출했던 자사의 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청서가 FDA에 접수됐다고 12일 공표했다.
발록토코진 록사파보벡은 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 31일까지 발록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론에 도달할 수 있을 전망이다.
특히 허가를 취득할 경우 발록토코진 록사파보벡은 미국에서 중증 A형 혈우병 치료제로 승인된 첫 번째 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청서가 재차 제출된 것은 미국에서 중증 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 만한 유전자 치료제를 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 중요한 개가라 할 수 있을 것”이라면서 “잠재적으로 획기적인(transformative) 이 치료제가 하루빨리 발매될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “허가신청서를 제출하면서 우리는 발록토코진 록사파보벡이 성인 중증 A형 혈우병을 치료하는 데 나타낸 효능과 안전성을 뒷받침하는 상당량의 입증자료를 동봉했다”며 “중증 A형 혈우병 환자들을 위한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제가 장기적으로 나타내는 효능과 안전성을 추가로 규명하기 위해 전체 임상시험 피험자들과 실제 임상현장 환자들을 대상으로 15년 동안 추적조사를 진행하겠다는 계획 또한 제안한 상태”라고 설명했다.
훅스 대표는 또 “물론 FDA가 처방약 유저피법에 따른 결론 도출시점을 연장해 장기 추적조사 자료를 추가로 검토할 가능성을 배제할 수 없지만, FDA가 추가자료 제출을 요구하지 않고 허가신청 건을 접수하면서 심사를 개시한 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
허가 재신청 자료에는 지난 8월 18일 FDA가 허가신청을 반려하면서 언급했던 미흡한 부분들에 부족함 없이 답변한 내용들이 포함됐다.
발록토코진 록사파보벡의 임상개발 프로그램에서 확보된 상당한 양의 자료가 동봉된 것은 한 예이다.
이 임상개발 프로그램은 글로벌 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 2년 동안 진행한 시험결과를 포함해 지금까지 중증 A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제와 관련해서 가장 광범위하게 이루어진 시험례이다.
‘GENEr8-1 시험’의 결과를 보면 연평균 출혈률(ABR)과 연평균 제 8혈액응고인자 주입횟수의 감소를 포함해 안정적이고 지속적인 출혈통제 효과가 입증됐다.
이 자료에는 아울러 임상 1/2상 용량확대 시험에서 6e13vg/kg 용량을 투여한 코호트 그룹을 대상으로 5년 동안 추적조사한 끝에 확보된 긍정적인 입증자료도 포함되어 있다.
이밖에도 바이오마린 파마슈티컬스 측은 최대 15년 동안 전체 임상시험 피험자들을 대상으로 추적조사를 진행하는 장기 연장시험과 실제 임상현장에서 시판 후 조사를 행하겠다는 계획을 제안했다.
한편 FDA는 지난해 3월 발록토코진 록사파보벡을 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정한 바 있다.
‘재생의학 첨단치료제’는 ‘혁신 치료제’의 보완적인 성격을 띄는 프로그램이다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 2017년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.
이밖에도 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 중증 A형 혈우병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되어 이름을 올렸다.
EU 집행위원회의 경우 지난 8월 24일 발록토코진 록사파보벡을 ‘록타비안’(Roctavian)이라는 브랜드-네임으로 조건부 허가를 결정하기도 했다.
발록토코진 록사파보벡은 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.
처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 31일까지 발록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론에 도달할 수 있을 전망이다.
특히 허가를 취득할 경우 발록토코진 록사파보벡은 미국에서 중증 A형 혈우병 치료제로 승인된 첫 번째 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “허가신청서가 재차 제출된 것은 미국에서 중증 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 만한 유전자 치료제를 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 중요한 개가라 할 수 있을 것”이라면서 “잠재적으로 획기적인(transformative) 이 치료제가 하루빨리 발매될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “허가신청서를 제출하면서 우리는 발록토코진 록사파보벡이 성인 중증 A형 혈우병을 치료하는 데 나타낸 효능과 안전성을 뒷받침하는 상당량의 입증자료를 동봉했다”며 “중증 A형 혈우병 환자들을 위한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제가 장기적으로 나타내는 효능과 안전성을 추가로 규명하기 위해 전체 임상시험 피험자들과 실제 임상현장 환자들을 대상으로 15년 동안 추적조사를 진행하겠다는 계획 또한 제안한 상태”라고 설명했다.
훅스 대표는 또 “물론 FDA가 처방약 유저피법에 따른 결론 도출시점을 연장해 장기 추적조사 자료를 추가로 검토할 가능성을 배제할 수 없지만, FDA가 추가자료 제출을 요구하지 않고 허가신청 건을 접수하면서 심사를 개시한 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.
허가 재신청 자료에는 지난 8월 18일 FDA가 허가신청을 반려하면서 언급했던 미흡한 부분들에 부족함 없이 답변한 내용들이 포함됐다.
발록토코진 록사파보벡의 임상개발 프로그램에서 확보된 상당한 양의 자료가 동봉된 것은 한 예이다.
이 임상개발 프로그램은 글로벌 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 2년 동안 진행한 시험결과를 포함해 지금까지 중증 A형 혈우병 환자들을 위한 유전자 치료제와 관련해서 가장 광범위하게 이루어진 시험례이다.
‘GENEr8-1 시험’의 결과를 보면 연평균 출혈률(ABR)과 연평균 제 8혈액응고인자 주입횟수의 감소를 포함해 안정적이고 지속적인 출혈통제 효과가 입증됐다.
이 자료에는 아울러 임상 1/2상 용량확대 시험에서 6e13vg/kg 용량을 투여한 코호트 그룹을 대상으로 5년 동안 추적조사한 끝에 확보된 긍정적인 입증자료도 포함되어 있다.
이밖에도 바이오마린 파마슈티컬스 측은 최대 15년 동안 전체 임상시험 피험자들을 대상으로 추적조사를 진행하는 장기 연장시험과 실제 임상현장에서 시판 후 조사를 행하겠다는 계획을 제안했다.
한편 FDA는 지난해 3월 발록토코진 록사파보벡을 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정한 바 있다.
‘재생의학 첨단치료제’는 ‘혁신 치료제’의 보완적인 성격을 띄는 프로그램이다.
발록토코진 록사파보벡은 지난 2017년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.
이밖에도 발록토코진 록사파보벡은 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 중증 A형 혈우병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되어 이름을 올렸다.
EU 집행위원회의 경우 지난 8월 24일 발록토코진 록사파보벡을 ‘록타비안’(Roctavian)이라는 브랜드-네임으로 조건부 허가를 결정하기도 했다.
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