헬릭스미스 김선영 대표이사가 미국 캘리포니아에서 10월 11일(현지 시각)에 개최된 ‘2022 Cell & Gene Meeting on the Mesa’에 참석해 ALS (근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대한 임상 2a 결과와 ALS 치료제 개발에 특화된 ‘DART’ 프로젝트를 발표했다. ‘DART’는 재생의학을 개발하여 ALS를 정복하겠다는 의미가 있는 ‘Defeating ALS through Regenerative Therapeutics’의 줄임말이다.

ALS는 발병 후 2~5년 이내에 사망에 이르는 치명적인 질환으로서 대부분은 그 발병 원인이 규명되어 있지 않다. 2014년 ‘아이스 버킷 챌린지’ 이후 전 세계인의 주목을 받아, 지금은 글로벌 제약사 및 투자기관은 물론 미국 정부 특히 백악관과 FDA, 의회도 사명감으로 ALS 치료제 개발을 독려하는 상황이다.

DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 HGF 시그널링을 활성화할 수 있는 두 개의 다른 후보물질인 AAV 벡터 기반의 ‘NM301’과 c-Met 활성화 항체 ‘VM507’이 포함돼 있다. 김선영 대표는 DART의 성공 가능성을 강조하기 위해 가장 앞서 가는 엔젠시스의 임상시험 결과를 소개했다. 엔젠시스는 임상 1상에서 안전성을 확보한 것은 물론 근육기능 개선 효과를 보였고, 최근 톱라인 데이터를 발표한 2a 상에서도 안전성과 내약성을 확인하고 호흡기능의 개선 가능성을 보였다. 특히 김 대표는 4개월에 걸쳐 총 192mg의 엔젠시스를 투여한 고용량 반복주사에 대한 안전성 데이터는, 향후 엔젠시스 임상을 디자인할 때 개발자에게 큰 유연성을 주는 중요한 결과임을 강조했다. 

헬릭스미스는 이 결과들을 바탕으로, 엔젠시스를 호흡에 관여하는 횡경막과 관련 근육에 직접 주사하는 임상을 계획하고 있다고 밝혔는데 이는 ALS의 사망 원인인 호흡기능 정지를 직접 다루는 임상이라 관계자들의 주목을 끌었다. 

김선영 대표는 이어 NM301과 VM507을 연구한 결과와 향후 계획을 밝히며 DART 프로젝트의 특징과 개발 전략, 성공 가능성을 설명했다. 김선영 대표는 “이번 발표를 시작으로 DART 프로젝트에 대한 공동개발 및 투자유치를 적극 추진하여 4년 내 의미 있는 임상결과를 얻는 것이 목표”라고 밝혔다.

‘Cell & Gene Meeting on the Mesa’는 미국 재생의학연합(Alliance for Regenerative Medicine, ARM)에서 주최하는 세포 및 유전자치료 업계 최고의 연례 콘퍼런스다. 올해는 헬릭스미스를 포함한 약 110개 기업이 대면/비대면 프리젠테이션을 통해 유전자 치료, 유전자 편집, 조직공학 및 재생의학 기술 등의 성과를 공유하고 약 3,000개 이상의 파트너십 미팅이 개최된다.