아밀릭스제약(Amylyx Pharmaceuticals)이 개발한 루게릭병 치료제 ‘렐리브리오(AMX0035)’가 미국 FDA로부터 지난달 29일(현지시간) 승인됐다. 이에 따라 국내 루게릭병 치료제 연구개발 기업들에도 돌파구가 열릴 것이라는 기대가 증가하고 있다.

FDA는 “렐리브리오 승인은 현재 ALS에 대한 치료법이 없고, 생명을 위협하기 때문에 치료 선택권을 환자들에게 제공하기 위함”이라고 승인에 대한 의견을 발표했다. 

이에 약물 평가 및 연구 센터 빌리 던(Billy Dunn) 신경과학 사무국장은 “앞으로도 FDA는 추가적인 루게릭병 치료제 개발을 촉진하기 위해 지속해서 노력할 것”이라고 밝혀, 환자의 생명과 치료를 우선으로 심사할 것이라는 FDA의 검토 방향을 내비쳤다.

현재까지 루게릭병 치료에 사용되는 약물은 대표적으로 사노피의 ‘리루텍’과 미쓰비시다나베의 ‘에다라본’으로, 루게릭병 치료제가 부족한 상황이다. 특히 에다라본의 가격은 1년 기준 약 16만 달러(한화 약 2억2700만 원) 정도며, 렐리브리오도 이와 비슷한 가격이 책정될 것으로 전망되고 있어, 시장 선점 보다는 기존 약물에 추가적인 선택지로서 사용이 예상되고 있다. 

이에 따라 앞으로 루게릭병 치료제에 대한 미충족 의료 수요는 지속될 전망이며, FDA 유연한 심사 방향에 따라 국내 루게릭병 치료제 개발 기업들에게도 긍정적인 기회가 예상되고 있다.

국내 기업 중에는 코아스템이 지난해 7월 FDA로부터 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주'의 임상 3상을 승인받아, 국내 5개 기관에서 임상시험을 진행 중이다.

코아스템 측에 따르면 해당 임상 3상은 올해 안으로 마지막 임상환자 등록이 마무리될 예정이며, 2024년 하반기에 최종 임상데이터를 확보해, 2025년 초에는 BLA(Biological Lisence Application)를 신청할 계획이다.

'뉴로나타-알주'는 식약처로부터 지난 2014년 7월 품목허가를 받아, 국내에서 활발히 사용되고 있는 제품이다. 이에 대한 시판후조사 데이터 결과가 조만간 발표될 예정이며, 해당 결과에는 뉴로나타-알주 사용에 따른 환자 생존기간 데이터가 포함돼 신약 '렐리브리오'와 비교할 수 있다. 이를 통해 뉴로나타-알주의 향후 FDA 승인 가능성을 예측해 볼 수 있어, 기대를 모으고 있다. 

아울러 코아스템은 식약처로부터 지난 8월 5일 뉴로나타-알주의 복약순응도 개선을 위한 임상 1상을 승인받아 시장 진출을 위한 다양한 경로를 확보하고 있는 것으로 나타났다.

또한 헬릭스미스는 루게릭병 치료제 '엔젠시스'의 임상 2상을 진행하고 있다. 최근 임상 2a에서 안전성 확인을 바탕으로, 임상 2b상에 돌입했다. 아울러 지엔티파마는 루게릭병 치료제 '크리스데살라진' 임상 2상 준비를, 지뉴브는 'SNR1611' 국내 임상 1/2a상을 진행 중이다.