애스톤사이언스(Aston Sci. Inc.)가 자사의 주력 약물인 AST-301(HER2-ICD 백신)의 미국 FDA 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 지난 24일 밝혔다. 이에 따라 DNA 형태(pNGVL3)의 암 치료 백신인 AST-301의 HER2 저발현 유방암 대상 다국가 임상 2상 프로그램명인 ‘CornerStone-001’은 호주, 대만에 이어 미국에서도 진행될 예정이다.

애스톤사이언스는 지난해 미국임상종양학회(ASCO) 학술대회에서 HER2 발현 유방암 환자를 대상으로 10년 이상 추적 관찰을 한 1상 결과를 발표함으로써 AST-301 약물의 뛰어난 안전성, 면역원성 및 생존율을 이미 확인한 바 있다. 특히 기존 항암치료제와 비교했을 때 부작용이 거의 없고 면역 기억이 장기간 유지된다는 장점으로 수술 후 암 재발 방지와 진행성 암 치료에 큰 역할을 맡을 것으로 전망된다.

AST-301 약물의 유방암 임상 2상은 위약 대조군 무작위 배정 디자인을 적용하였으며, HER2 저발현 유방암 수술 후 재발 우려가 높은 환자들을 대상으로 표준 치료제인 젤로다 또는 키트루다와 병용투약을 하는 다국가 임상연구이다. 

이번 임상 2상에서 임상 3상과 동일한 환자군과 디자인이 적용됐다는 점도 강조한다. 중간 결과에 따라 신속 허가(BLA)에 대한 논의나 확증적 임상 자료를 생성하기 위한 피보탈 코호트(pivotal cohort) 확장이 임상 2상에서 가능하도록 설계돼 있다. 이는 키트루다 임상 1상 연구(KEYNOTE-001) 결과를 이용한 MSD의 신속한 허가 전략과 유사하다. 현재 호주, 대만에 이어 미국 IND 승인까지 마무리되어 환자 모집에 속도를 낼 수 있을 것으로 애스톤사이언스 측은 기대하고 있다.

애스톤사이언스 인허가(RA) 책임자인 최은영 이사는 “10년 이상의 장기 생존 데이터를 포함한 임상 1상의 자료를 바탕으로 인허가에 필요한 최신 가이드라인에 준한 추가 자료를 완벽하게 생성하고 U.S. FDA의 검토와 승인을 받았다는 점, 그리고 플라스미드 DNA 백신이라는, 규제 측면에서 낯선 암 백신 플랫폼에 대해 충분한 검증을 받았다는 점에서 암 백신 시장에서 진일보한 결과”라고 소감을 밝혔다.

이로써 세계에서 가장 큰 제약 시장이자 가장 선진적인 임상개발 환경을 제공하는 미국에 본격적으로 진입하게 된 애스톤사이언스는 국내 협력사들과의 오픈이노베이션을 통해 다국가 임상 2상에 돌입한 흔치 않은 모범 사례라고 할 수 있다.

애스톤사이언스의 최고의학책임자(CMO) 정은교 상무는 “암 생존자들을 위한 치료 이후 관리와 재발방지, 그리고 전반적 삶의 질 회복에 애스톤사이언스의 암치료백신이 기여할 수 있을 것”이라며 비전을 제시했다.