큐라클(대표이사 유재현)은 습성 연령관련 황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 12주간 CU03-1001정 투여 시, 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 용량 탐색적, 평행설계, 제 2a 상 임상시험 결과보고서(CSR)을 최종화했다고 10일 공시했다.

‘CU03-1001정’의 2a상 임상시험에는 분당서울대병원 등 총 8개 기관이 참여했으며 2020년 3월, 첫 번째 시험대상자가 등록되었고 2021년 7월 마지막 대상자 방문을 완료했다. 

이번 시험을 주도한 분당서울대병원 안과 우세준 교수는 “코로나19 팬데믹 상황에서도 총 75명 시험대상자 모집이 예정대로 진행됐고, 복약순응도가 높았는데, 이는 습성 황반변성 환자들이 경구 치료제에 대한 니즈가 높다는 것을 나타낸다. 본 임상시험은 탐색연구 2a상 단계로 일차 목적인 큐라클의 CU03-1001정의 내약성이 양호한 것으로 평가했고, 이차 목적인 안전성과 유효성을 평가했다"고 밝혔다.

 

이어 "해당 결과는 중대한 약물 이상반응이 관찰되지 않았고, 유효성과 관련해 CU03-1001정과 구제약물인 아일리아를 함께 병용투여한 경우 대조군과 비교해 중심황반두께가 줄어든 정도가 기저치 대비 12주 시점에서 확연하게 컸음을 확인했고, 이 효과는 투여용량에도 비례했다. 이러한 결과는 경구 투여 CU03-1001정이 현재 습성 황반변성 표준 치료인 안구 내 주사와 병합함으로써 추가적인 시력 개선효과를 보일 가능성을 시사하며, 이를 통해 주사 치료에 대한 환자들의 부담과 고통도 낮출 것으로 기대한다”고 전했다.

우세준 교수는 큐라클에서 개발 중인 CU06-RE의 SAB(과학자문위원회) 위원으로서 역할을 수행하고 있다.

큐라클 임상개발본부장 강지혜 전무는 “CU03-1001의 2b상 시험을 위한 임상 CRO 및 DS/DP 생산을 위한 CMO 선정을 이미 시작했다. 이번 임상시험에서 우수한 내약성과 안전성을 확인했고, 향후 본 임상시험의 연장 선상의 2b상 시험에서는 anti-VEGF 주사제와 병용 투여하는 시험디자인을 계획해 최대한 빠른 시일 내에 임상을 완료함으로써 황반변성 환자들에게 도움을 줄 수 있는 경구제를 개발할 것” 이라고 밝혔다.

또한 그는 “현재 CU06-RE 미국 임상 1상 단회용량상승시험 (SAD)을 순조롭게 완료했고, 다회용량상승시험(MAD)이 진행되고 있으며, 당뇨병성신증 치료제 CU01-1001의 국내 3상 IND 신청 이후, 식약처의 보완 요청에 대해 자료를 마련해 식약처 유관부서와 긴밀한 논의를 진행 중에 있다”고 전했다.