펩트론이 줄기세포 기반 세포치료제 전문 기업 테라베스트와 차세대 CAR-NK 면역항암 세포치료제를 개발하기 위한 공동개발 협약을 체결했다.

CAR-NK는 암세포에 특이적으로 반응하는 CAR(Chimeric Antigen Receptor, 키메릭 항원 수용체)와 NK 세포(Natural Killer Cell, 자연살해세포)를 결합한 면역항암 세포치료제이다.

양사는 펩트론이 보유한 암세포 타깃 항체 PAb001의 CAR 기술과 테라베스트가 보유한 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 NK 세포 분화 기술을 접목해 세계 최초의 동종유래(allogenic) 세포치료제 개발을 추진한다. 

동종유래 세포치료제는 사전에 대량생산된 세포를 환자에게 즉시 투입하는 방식으로 가격 경쟁력과 환자의 접근성을 높일 수 있으므로 기존 CAR-T 세포치료제의 한계를 극복할 수 있는 차세대 세포치료제로 개발이 집중되고 있다. 미국 바이오기업 페이트 테라퓨틱스는 얀센과 2020년 동종유래 세포치료제 개발에 대한 31억 달러 규모의 라이선싱 계약을 체결한 바 있다.

‘꿈의 항암제’로 불리는 CAR-T 세포치료제는 현재까지 예스카타, 킴리아 등 5종의 치료제가 백혈병, 림프종 등 혈액암을 대상으로 승인됐으나, 모두 환자 자신의 혈액을 이용하는 자기 유래 방식으로 복잡한 생산 공정과 긴 제조 시간, 수억원에 달하는 높은 비용, 사이토카인 폭풍 등의 부작용이 단점으로 지적되고 있다. 

NK 세포는 신체 내 선천적인 면역을 담당하며 비정상 세포나 암세포를 파괴하는 세포로서 타인 세포 주입에 대한 거부 반응인 GVHD(이식편대숙주질환) 부작용과 사이토카인 폭풍이 낮은 특징을 갖고 있어 T 세포보다 동종 유래 세포치료제 개발에 유리한 대안으로 주목받고 있으나, 고순도 분리 배양이 어렵다는 점이 상용화의 걸림돌이 되고 있다. 

테라베스트는 무한대로 증식할 수 있는 유도만능줄기세포 분화 기술 플랫폼을 토대로 동종유래 세포치료제 개발에 필수적인 NK 세포의 대량 배양, 생산 공정을 확립해 보유하고 있다. 

또한 유도만능줄기세포 기술의 원조이자 2012년 해당 연구로 노벨생리의학상을 받은 교토대 야마나카 신야 교수의 CiRA 연구소와 긴밀한 협업 관계를 구축하고 있으며, CiRA 출신 김신일 박사를 CSO로 영입하기도 했다. 

테라베스트는 크리스퍼 유전자가위 기술을 포함한 유전자 편집 기술을 확보하고, 현재 자체 GMP 생산시설을 구축하고 있어 1년 이내에 전임상을 마무리하고 빠른 시간 내에 임상에 진입할 수 있을 것으로 예상된다. 

펩트론은 자사 PAb001의 CAR 기술을 CAR-T 세포치료제에 적용해 유방암 동물모델에서 암세포의 완전 관해를 확인한 바 있다. 회사는 CAR-NK 개발 성공 시 동종유래 치료제로서의 범용성을 확보하는 것과 동시에 고형암을 치료할 수 있는 최초의 세포치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

한편, PAb001은 ADC 파이프라인이 올해 상반기에 중국 Qilu社에 6,000억원 규모로 기술이전(L/O)됐다. 해당 파이프라인은 현재 대량생산 공정 구축이 완료되고 효능 검증 평가에서 긍정적인 결과가 도출됐으며, 전임상 시험을 마무리하기 위한 영장류 독성 시험을 준비하고 있다.