글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)는 FDA가 자사의 새로운 백혈병 및 림프종 치료제 ‘라일라제’(Rylaze: 아스파라긴산 분해효소 에르위니아 크리산테미-rywn)를 다제 항암화학요법제를 구성하는 항암제로 승인했다고 30일 공표했다.

지금까지 ‘JZP458’라는 코드네임으로 알려져 왔던 ‘라일라제’는 대장균 유래 아스파라긴산 분해효소(asparaginase)에 과민성을 나타내는 생후 1개월 이상의 소아 및 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 또는 림프모구성 림프종(LBL) 환자들을 위한 다제 항암화학요법제의 일부로 사용하는 항암제이다.

‘라일라제’는 전체 치료기간에 걸쳐 임상적으로 유의할 만한 수준의 아스파라긴산 분해효소 활성을 유지하는 유일한 재조합 에르위니아 아스파라긴산 분해효소(erwinia asparaginase) 제제이다.

재즈 파마슈티컬스 측이 안정적인 공급이 가능한 혁신적이고 품질높은 에르위니아균 유래 아스파라긴산 분해효소 제제로 환자 및 의료인들의 니즈에 부응하고자 개발한 치료제이기도 하다.

재즈 파마슈티컬스社의 브루스 코자드 대표는 “이처럼 중요한 신약을 환자들에게 제공할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “FDA가 확립된 효능 및 안전성 프로필을 근거로 ‘라일라제’의 발매를 승인한 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “임상시험이 마무리되기도 전에 ‘라일라제’가 허가를 취득한 만큼 추가 임상시험 자료가 확보될 수 있도록 하기 위해 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라며 “빠른 시일 내에 FDA와 협력해 ‘라일라제’의 추가 용량선택과 정맥주사제 개발이 진행되도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

‘라일라제’는 6월 FDA에 의해 급성 림프모구성 백혈병 및 림프모구성 림프종 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이번 승인결정은 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 파일럿 프로그램 적용대상 지정을 거쳐 나온 것이다.

재즈 파마슈티컬스 측은 ‘라일라제’를 7월 중순경 발매에 착수할 예정이다.

유타대학 아동병원 및 헌츠먼 암연구소의 룩 메세 조교수는 “신속한 개발절차를 거쳐 ‘라일라제’가 허가를 취득한 것은 대다수의 환자들이 소아들이고, 대장균 유래 아스파라긴산 분해효소 제제에 내약성을 나타내지 않는 급성 림프모구성 백혈병 환자들에게 유의미한 새로운 치료대안을 제공하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표했다.

메세 교수는 또 “이번에 ‘라일라제’가 허가를 취득하기 전까지 환자들이 공급 부문에 대한 믿음을 갖고 처방받은 치료 프로그램을 개시하고 마칠 수 있도록 해 줄 효과적인 아스파라긴산 분해효소 제제를 필요로 하는 니즈가 크게 존재했다”고 상기시켰다.

한편 FDA는 대장균 유래 아스파라긴산 분해효소에 알러지 반응을 나타내고 앞서 아스파라긴산 분해효소 에르위니아 크리산테미(asparaginase erwinia chrysanthemi)를 투여받은 전력이 없는 소아‧성인 급성 림프모구성 백혈병 및 림프모구성 림프종 환자들을 충원해 현재 진행 중인 본임상 2/3상 단일그룹, 개방표지, 다기관, 용량확정시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘라일라제’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 ‘라일라제’의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 내용으로 설계됐다.