미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 전문 제약기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 자사의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘타이바소’(Tyvaso: 트레프로스티닐) 흡입용 액제의 건조분말 흡입제 신제형 ‘타이바소 DPI’의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 19일 공표했다.

‘타이바소 DPI’는 폐동맥 고혈압 치료제(PAH: 세계보건기구 분류 그룹 1 폐동맥 고혈압) 및 간질성(間質性) 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 치료제(PH-ILD: 세계보건기구 분류 그룹 3 폐동맥 고혈압)로 이번에 허가신청서가 제출된 것이다.

이에 앞서 ‘타이바소’는 지난 1일 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 환자들의 운동능력 개선용 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

미국에서 치료를 받고 있는 폐동맥 고혈압 환자 수는 약 4만5,000명 정도로 알려져 있다.

유나이티드 테라퓨틱스 측에 따르면 미국 내 간질성 폐 질환 연관 폐동맥 고혈압 환자 수는 최소한 30,000명에 이를 것으로 추정되고 있다.

‘타이바소 DPI’의 허가신청서에는 최근 종료된 ‘BREEZE 시험’ 결과가 포함됐다.

이 시험은 ‘타이바소’ 흡입용 액제에서 ‘타이바소 DPI’로 전환한 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 효과를 평가한 시험례이다.

건강한 피험자들을 대상으로 약물체내동태를 평가한 자료 또한 ‘타이바소 DPI’의 허가신청서에 동봉됐다.

유나이티드 테라퓨틱스社의 리 패터슨 제품개발 담당부사장은 “흡입용 액제인 ‘타이바소’를 분무한 환자그룹과 비교했을 때 ‘BREEZE 시험’ 및 약물체내동태 시험에서 ‘타이바소 DPI’는 괄목할 만한 안전성, 내약성 및 약물체내동태 프로필이 입증됐다”면서 “FDA의 허가를 취득할 경우 ‘타이바소 DPI’가 트레프로스티닐 흡입제의 체내약물전달에 진일보가 가능케 될 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다.

유나이티드 테라퓨틱스社의 질 골든 최고 의학책임자는 “유나이티드 테라퓨틱스가 설립된 이래 개별환자들의 니즈에 부응하는 다양한 방법으로 트레프로스티닐을 전달할 수 있는 선택의 폭을 확립하는 데 심혈을 기울여 왔다”며 “허가를 취득하면 ‘타이바소 DPI’가 환자들이 얕은 호흡(small breath)으로 작동되고 휴대가 간편한 건조분말 흡입제를 사용하면서 일상생활을 누릴 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

작동을 위해 별도의 건전지 또는 외부 전원(電源)을 필요로 하지 않게 될 것이라는 의미이다.

유나이티드 테라퓨틱스社의 마이클 벤코위츠 최고 운영책임자는 “우리는 ‘타이바소 DPI’가 올해 12월경 허가를 취득하면 차세대 제품의 하나로 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”면서 “환자들이 허가받은 ‘타이바소 DPI’를 선택하게 되면 오는 2022년 말까지 ‘타이바소’를 사용해 치료를 진행하는 환자 수를 2배로 늘리고자 하는 유나이티드 테라퓨틱스의 목표가 달성되도록 하는 데 힘을 실어줄 수 있을 것”이라고 전망했다.

유나이티드 테라퓨틱스는 환자들의 증상관리에 도움을 주기 위해 설계된 다양한 치료제들을 선보이기 위한 연구‧개발을 진행하고 혁신을 거듭하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

한편 유나이티드 테라퓨틱스 측은 ‘타이바소 DPI’의 허가신청서를 제출하면서 ‘신속심사’ 바우처를 적용했다.

이에 따라 FDA는 오는 12월까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 제약사 측이 처음으로 제출한 ‘신속심사’ 바우처를 접수하고 승인 유무에 대한 공식적인 결정을 도출해야 한다.

‘타이바소 DPI’는 아직 개발이 진행 중인 상태여서 전 세계 어느 국가에서도 어떤 용도로든 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 치료제이다.

‘타이바소 DPI’라는 제품명 또한 아직 FDA의 심사를 거쳐야 확정될 수 있는 명칭이다.

유나이티드 테라퓨틱스 측은 ‘BREEZE 시험’과 약물체내동태 시험에서 도출된 자료를 가까운 시일 내에 의학 학술회의 석상에서 발표하고, 의학 학술지에도 게재될 수 있도록 한다는 방침이다.