크리스탈지노믹스는 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 11일 밝혔다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase) 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class) 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능하게 됐다.

크리스탈지노믹스는 표적항암치료제 아이발티노스타트를 활용해 단독 또는 병용치료 요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발 계획을 세워 추진하고 있다.

우선 췌장암 환자를 대상으로 미국 임상시험을 진행하며, 순차적으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제와의 병용 투여요법으로 임상 1/2상시험을 진행할 예정이다. 이미 미국 FDA로부터 췌장암과 간암에 대하여 희귀의약품 지정을 받았다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “아이발티노스타트를 다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약(Best-in-class)으로 미국 중심으로 개발하겠다”고 말했다.