1회 투여에 25억엔. 세계 최고가액이라하는 노바티스의 척추성 근육 위축증(SMA) 유전자치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’과 관련 일본 후생노동성은 26일 승인여부를 심의할 전망이다. 

‘졸겐스마’는 결함이 있거나 결핍된 SMN1(Survival Motor Neuron 1) 유전자를 대체하여 단 1회 주사로 질병의 진행을 멈추게 하는 치료약이다. 노바티스가 美FDA에 제출한 3상 시험결과에 따르면 치사율이 가장 높은 제1형 SMA환자에서 장기 무사고생존 및 운동기능 향상을 달성한 것으로 확인된다. 

일본에서 ‘졸겐스마’는 우선 심사지정제도의 대상으로 지정됐지만, 신청 이후 1년 이상이 경과한 시점에서도 심의 대상이 되지 않았다. 이번 심의에 SMA환자 및 제약업계 관심이 모아지고 있다. 

‘졸겐스마’는 이번 승인여부가 통과되면 3월 승인되어 5월에 약가등재될 수 있을 전망이다. 

미국에서도 1회 투여에 약25억엔의 비용이 드는 초고가액 의약품인 만큼 일본 재무성도 ‘졸겐스마’의 약가에 주목하고 있는 가운데 일본은 의료보험제도에서 어떻게 대응할지 향후 커다란 초점이 되고 있다.