미국 캘리포니아州 파울로 알토에 소재한 중증 희귀질환 및 초희귀질환 표적치료제 개발 전문 제약기업 아이거 바이오파마슈티컬스社(Eiger BioPharmaceuticals)가 로나파닙(Lonafarnib)의 허가신청 절차에 착수했다고 16일 공표해 관심을 모으고 있다.

로나파닙이 허친슨-길포드 조로증 증후군(HGPS 또는 조로증) 및 조로증 돌연변이(Progeroid Laminopathies) 치료제로 개발된 약물이기 때문.

아이거 바이오파마슈티컬스 측은 로나파닙의 허가 심사절차가 ‘롤링리뷰’(rolling review) 방식에 따라 진행해 줄 것을 요청했다.

‘롤링리뷰’는 전체 자료를 일괄적으로 제출해야 하는 통상적인 허가신청 절차와 달리 완성된 부분부터 단계적으로 제출할 수 있도록 하는 제도여서 허가신청서가 일괄적으로 완전하게 제출되기 전까지 심사과정이 착수되지 않는 일반적인 허가신청 절차와 확연한 차이가 있는 제도이다.

로나파닙은 경구용 파르네실전이효소(FTI)의 일종으로 소아들에게서 조기노화를 유발하는 치명적인 초희귀질환의 일종인 조로증을 나타내는 소아 및 청소년 환자들에게서 생존기간 연장효과가 입증되어 왔다.

이에 따라 로나파닙은 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 조로증과 조로증 돌연변이 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되었고, FDA에 의해 ‘혁신 치료제’ 및 ‘소아 희귀질환 치료제’로도 지정된 바 있다.

소아 조로증 환자들은 치료제가 부재한 까닭에 대체로 평균 14.5세의 이른 나이에 심장병으로 인해 사망하는 것으로 알려져 있다.

FDA가 로나파닙의 허가신청 건을 ‘롤링리뷰’를 적용해 접수받기로 함에 따라 아이거 바이오파마슈티컬스 측은 내년 1/4분기 중으로 허가신청 절차가 마무리될 수 있도록 한다는 방침이다.

아이거 바이오파마슈티컬스社의 데이비드 코리 대표는 “FDA와 진행한 협의가 생산적이었던 데다 각 단계마다 협조적으로 이루어졌다”며 “이에 따라 FDA가 로나파닙의 허가신청 건을 ‘롤링리뷰’ 대상으로 지정해 준 것은 조로증 치료제로 허가를 취득하기 위한 심사절차가 착수된 상태에서 중요한 성과물이 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “아이거 바이오파마슈티컬스가 조로증 및 조로증 돌연변이 환자들의 삶에 유의미한 차이를 이끌어 내기 위해 최선을 다하고 있다”며 “소아환자들을 위한 첫 번째 허가신청서 제출이 이루어진 것은 대단히 고무적인 일”이라고 언급했다.

또한 ‘롤링리뷰’ 신청절차가 하루빨리 종결될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀한 협력을 지속할 것이라고 덧붙였다.