화이자社는 경구용 트랜스티레틴(transthyretin) 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 승인해 달라며 제출되었던 타파미디스(tafamidis)의 허가신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 14일 공표했다.

이에 앞서 화이자 측은 타파미디스 메글루민염(meglumine salt) 및 타파미디스 유리산(遊離酸) 등 2개 유형의 타파미디스에 대한 허가신청서를 FDA에 제출했었다.

타파미디스는 드물지만 치명적일 수 있는 데다 진단률이 매우 낮게 나타나고 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 대상으로 효능, 안전성 및 내약성을 평가한 임상 3상 시험이 종료된 유일한 약물이다.

이날 화이자 측에 따르면 타파미디스 메글루민(20mg 캡슐)은 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 7월 중으로 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

타파미디스 유리산(61mg 캡슐)의 경우 ‘표준심사’ 대상으로 지정됐다. 타파미디스 유리산 61mg 캡슐은 타파미디스 메글루민 80mg(20mg 캡슐 4회 복용)과 생물학적 동등성이 확보된 제형이다.

하나의 캡슐제를 매일 복용해 환자들의 편의성을 도모하기 위해 개발된 타파미디스 유리산 61mg 캡슐과 관련, FDA는 처방약 유저피법에 따라 오는 11월 중으로 허가 여부에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 부사장 겸 최고 개발책임자는 “트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증이 이 증상에 대한 인식도가 낮은 까닭에 진단이 제대로 이루어지지 못하고 있는 형편인 데다 종종 환자들은 심부전의 원인과 보다 유사한 증상들을 나타낸다”며 “아마도 현재 전체 환자들 가운데 1% 미만에 진단이 이루어지고 있을 것”이라고 추정했다.

쿠퍼스톤 부사장은 “FDA가 허가신청을 접수한 것은 증상에 대한 인식도를 좀 더 끌어올리고, 허가를 취득한 치료제를 절실히 필요로 하는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들에게 치료대안을 제공하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 환자들을 위한 최초의 치료제가 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것”이라고 밝혔다.

타파미디스의 허가신청서는 임상 3상 ‘ATTR-ACT 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 무작위 분류한 후 타파미디스 메글루민의 효능, 안전성 및 내약성을 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 진행되었던 시험레이다.

시험에서 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 대상으로 30여개월 동안 평가한 결과 타파미디스는 총 사망률과 심혈관계 원인으로 인한 입원빈도 등이 플라시보 대조그룹에 비해 크게 감소한 것으로 입증되어 일차적인 시험목표가 충족됐다.

타파미디스는 또한 안전성 프로필이 플라시보 대조그룹과 대동소이하게 나타나 양호한 내약성이 확보되어 있는 것으로 분석됐다.

이 같은 시험결과는 지난해 8월 25~29일 독일 뮌헨에서 열린 2018년 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의에서 발표된 데 이어 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’ 온라인판에 같은 달 ‘트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들에게서 타파미디스 약물치료가 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재됐다.

추가로 확보된 분석자료의 경우 지난해 9월 15~18일 미국 테네시州 내슈빌에서 열린 미국 심부전학회(HFSA) 제 22차 연례 학술회의에서 공개됐다.