EU 집행위원회가 3일 사노피社의 중증 혈액응고장애 치료제 발매를 승인했다.

희귀 혈액응고장애 증상의 일종인 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 치료제 ‘카블리비’(Cablivi: 카플라시주맙)가 이번에 EU에서 승인관문을 뛰어넘은 신약이다.

특히 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘카블리비’가 처음이다.

‘카블리비’는 사노피 측이 지난 1월 벨기에 제약기업 아블링스社(Ablynx)를 39억 유로 상당의 조건에 인수키로 합의하면서 확보한 기대주이다. 아블링스 측은 지난해 2월 ‘카블리비’의 허가신청서를 제출했었다.

후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 생명을 위협할 수 있는 자가면역성 혈액응고장애 증상의 일종을 말한다. 전신에 걸쳐 소혈관 내부에 광범위하게 혈전이 생성되면서 중증의 혈소판 감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 허혈, 그리고 뇌와 심장을 비롯한 전신의 장기(臟器) 손상 등으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

현재 매일 진행하는 혈장교환요법(PEX)과 면역억제 치료 등으로 구성된 표준요법이 존재함에도 불구, 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 나타나면 사망률이 최대 20%에 이르고 있는 형편이다.

대부분의 사망사례들은 증상을 진단받은 후 30일 이내에 발생하는 것으로 알려져 있다.

영국 런던대학병원의 마리 스컬리 교수(혈액학)는 “후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증이 파괴적인 질환의 일종이어서 다수의 환자들이 기존의 표준요법을 진행하더라도 뇌졸중, 심근경색, 증상 재발, 치료반응 부족 및 사망 등 급성 혈전성 합병증이 수반될 위험성이 지속적으로 높게 나타나고 있다”고 지적했다.

스컬리 교수는 뒤이어 “이번에 ‘카블리비’가 허가를 취득함에 따라 유럽에서 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 위한 기존의 표준요법제 이외에 추가로 중요한 치료대안이 확보됐다”며 “이 약물이 혈소판 수치가 정상화하는 데 소요되는 시간을 크게 단축시켜 줄 수 있을 뿐 아니라 재발률을 임상적으로 유의할 만하게 감소시켜 주는 것으로 입증되었기 때문”이라고 강조했다.

‘카블리비’는 사노피社의 글로벌 스페셜티 케어 사업부문인 젠자임社가 유럽 각국의 약무당국과 협의를 진행하면서 발매를 진행할 예정이다.

또한 ‘카블리비’는 사노피 측이 최초의 나노바디(Nanobody) 기반 치료제로 허가를 취득한 사례인 데다 젠자임社의 희귀 혈액장애 프랜차이즈 가운데 처음으로 새로 발매를 승인받은 제품으로 자리매김하게 됐다.

이에 앞서 사노피 측은 A형 및 B형 혈우병과 희귀혈액질환 치료제 분야에 주력해 왔던 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 제약기업으로 지난해 바이오젠社로부터 분사를 거쳐 설립된 바이오버라티브社(Bioverative)를 지난 1월 116억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의한 바 있다.

젠자임社의 빌 시볼드 부사장은 “이번에 ‘카블리비’가 승인받음에 따라 지금까지 대단히 난치성 질환이면서도 치료제 선택의 폭이 제한적이었던 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 될 것”이라고 단언했다.

그는 또 “이번 승인이 제약업계에서 선도적인 희귀 혈액장애 기업으로 발돋움하고자 하는 우리의 목표를 향해 한 걸음 성큼 다가선 것”이라며 “우리의 희귀 혈액장애 사업을 확대하고 중증질환에 직면한 다수의 환자들에게 도움을 줄 수 있는 기회를 누리게 된 것에 고무되어 있다”고 덧붙였다.

‘카블리비’는 총 220명의 성인 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 진행된 임상 2상 ‘TITAN 시험’과 임상 3상 ‘HERCULES 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 EU에서 허가를 취득한 것이다.

FDA의 경우 18세 이상의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 위한 치료제로 ‘신속심사’ 절차를 밟고 있어 내년 2월 6일까지 승인 여부에 대한 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.