희귀의약품들의 경우 처음 특허를 취득한 후 제품이 발매될 때까지 평균 15.1년의 기간이 소요되고 있는 것으로 나타났다.

15.1년이라면 전체 신약들으로 범위를 확대했을 경우 특허취득 후 발매까지 평균적으로 소요되고 있는 것으로 도출된 기간에 비해 2.3년(18%) 더 오랜 기간을 필요로 하고 있음을 의미하는 것이다.

이유는 아무래도 희귀의약품의 경우 임상시험에 착수할 때 충분한 수의 피험자를 충원하는 데 어려움이 수반되는 등 특수한 도전요인들에 직면하게 되기 때문으로 분석됐다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 터프츠대학 산하 신약개발연구센터(CSDD)는 ‘터프츠 CSDD 임팩트 리포트’ 5‧6월 통합호에 게재한 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

터프츠대학 산하 신약개발연구센터는 지난 1999년부터 2012년 사이에 FDA로부터 발매를 승인받았던 46개 동종계열 최초 희귀의약품 신약들(NMEs)을 대상으로 분석작업을 진행했었다.

그 결과 전체 환자 수가 수 백명 수준에 불과한 초(超)희귀질환 치료제들의 경우 특허취득 후 발매까지 더욱 오랜 기간을 필요로 하는 것으로 나타나 평균 17.2년이 소요되고 있는 것으로 파악됐다.

희귀의약품은 미국의 경우 전체 환자 수가 20만명 이하인 질환들을 대상으로 하는 처방용 의약품들을 대상으로 지정이 이루어지고 있다. 유럽에서는 환자 수가 10,000명당 5명 이하인 질환들을 치료하는 약물들이 지정대상이다.

현재 희귀질환은 총 7,000개를 상회하는 것으로 알려져 있는 데, 미국 내 환자 수를 보면 최대 3,000만여명에 달할 것으로 추정되고 있다. 전체 희귀질환 환자들의 50% 정도가 소아들이다.

이번 분석작업을 진행한 터프츠대학 의과대학 산하 신약개발연구센터의 크리스토퍼-폴 밀른 연구부교수는 “희귀질환을 치료할 신약을 개발하는 일이 지속적으로 견줄 수 없는 도전요인들에 직면하고 있는 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “논리적으로 보더라도 적은 수의 환자들을 대상으로 연구를 진행해야 하는 데다 대부분의 희귀질환들은 환자들이 지리적으로 워낙 광범위하게 분포되어 있다는 점도 빼놓을 수 없을 것”이라고 지적했다.

밀른 교수는 “환자이익 대변단체와 손을 잡거나 적응적(adaptive) 임상시험을 진행하는 등 연구설계 단계에서 새로운 방법론을 사용하는 것이 개발과정에서 직면케 될 문제점들을 완화하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라면서도 “희귀의약품 개발이 부분적으로는 동물실험 모델 및 생체지표인자들의 부족으로 인해 앞으로도 어려움에 직면할 개연성이 커 보인다”고 피력했다.

한편 보고서에 따르면 희귀의약품 항암제의 지정 및 승인이 다른 치료제 영역의 희귀의약품들에 비해 발빠르게 이루어지고 있는 나타났다.

또 희귀의약품 개발을 진행하는 제약사들은 지난 1999~2012년 기간 동안 연구‧개발 과정에서 평균 4.2건에 이르는 특수한 도전요인들에 직면했던 것으로 집계됐다.

이밖에도 중추신경계 또는 심혈관계 질환을 적응증으로 하는 희귀의약품들이 개발과정에서 가장 많은 수의 도전요인들에 직면했던 것으로 분석됐다.