혈우병 A 환자에게 부족한 인자 VIII의 기능을 대체하기 위해 인자 IX와 인자 X를 활성화시키는 로슈社의 ‘Emicizumab(ACE910)’가 우회 제제 예방군과 비교해 출혈 속도를 유의하게 감소시킨다는 임상 3상 결과가 논문을 통해 발표됐다.

NEJM 7월 10일자에 실린 온라인판 논문에 따르면, 독일의 Oldenburg 박사(Universitätsklinikum Bonn) 연구팀은 임상 3상에서 인자 VIII가 억제된 혈우병 A 환자에 Emicizumab를 매주 1회 피하로 투여해 예방 효과를 평가했다.

실험 대상은 12세 이상의 혈우병 A 환자 109명으로, 이전에 우회 제제(bypassing agent)를 사용해 일회성 치료를 받은 환자를 대상으로 했다. 이들은 A군(Emicizumab 투여군)과 B군(Emicizumab 미투여군)에 2:1 비율로 배정됐다.

일차종료점은 A군과 B군의 출혈 발생률이었다.

A군에서는 22명(63%), B군은 1명(6%)에서 출혈이 없었다. 연간 출혈 빈도는 A군(35명)에서 2.9회(95% CI, 1.7~5.0), B군(18명)에서 23.3회(95% CI, 12.3~43.9)로 나타났다.

자발적인 출혈, 관절 출혈 등 모든 출혈을 포함한 2차 출혈 평가에서도 Emicizumab 투여군이 우회 제제 예방군보다 출혈 속도를 유의하게 감소시켰다고 연구팀은 설명했다.

가장 많이 나타난 부작용은 주사 부위 반응으로, Emicizumab 예방법을 받는 103명의 참가자에서 나타났다. 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic microangiopathy)과 혈전증(thrombosis)은 급성 출혈을 일으키는 프로트롬빈 복합 물질을 여러 번 주입한 2명(1차 분석)에서 발생했다.

연구팀은 “혈우병 A 환자에서 Emicizumab 예방법을 병용한 군이 그렇지 않은 군에 비해 87% 낮은 출혈 속도를 나타냈다”며 “Emicizumab은 혈우병 A 환자에 주 1회 피하 주입, 예방 효과 등의 삶의 질을 개선하는 치료 옵션을 제공 할 수 있을 것”이라고 전했다.