베링거 인겔하임社는 항응고제 ‘프라닥사’(다비가트란 에텍실레이트 메실레이트)의 해독제로 자사가 개발을 진행 중인 이다루시주맙(idarucizumab)이 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정됐다고 26일 공표했다.

이와 관련, 베링거 인겔하임측은 이다루시주맙이 ‘신속심사’ 절차를 밟을 수 있도록 한다는 방침이다.

지금까지 신제형 경구용 항응고제들과 관련한 해독제가 개발된 전례는 없었던 형편이다.

여기서 언급된 “해독제”(antidote)란 혈액응고를 저해하는 약물인 항응고제를 복용 중인 환자들에게서 지혈이 어려운 출혈이 나타났거나 응급수술을 요하게 되었을 때, 또는 기타 침습성 처치를 받아야 하게 되었을 때 등과 같이 오히려 혈액응고가 필요해졌을 경우 사용되는 약물이라는 의미이다.

이다루시주맙은 완전 인화 항체조각(fully humanized antibody fragment 또는 Fab)의 일종이다.

‘획기적 치료제’는 중증 또는 치명적인 증상들을 적응증으로 개발이 “현재진행형”인 신약후보물질들을 대상으로 FDA가 개발‧검토과정을 빠르게 진행하기 위해 도입한 제도이다.

이에 따라 ‘획기적 치료제’로 지정받을 수 있으려면 해당약물이 최소한 한가지 이상의 임상적으로 중요한 관점에서 볼 때 기존의 치료제들보다 괄목할 만한 효능향상을 구현한 약물임을 뒷받침하는 예비임상 입증자료가 뒷받침되어야 한다.

베링거 인겔하임社의 자비네 루이크 의학‧법무담당 부회장은 “FDA가 신속한 개발을 가능케 하기 위해 이다루시주맙을 ‘획기적 치료제’로 지정해 준 것에 환영의 뜻을 표하고 싶다”며 “우리는 혁신적인 연구 뿐 아니라 ‘프라닥사’를 복용 중인 환자들의 치료성과 향상을 위해 지금도 혼신의 힘을 기울이고 있는 중”이라고 강조했다.

이다루시주맙은 지난해 11월 16~20일 미국 텍사스州 댈라스에서 열렸던 미국 심장협회(AHA) 사이언티픽 세션 기간 중 건강한 피험자들에게서 ‘프라닥사’ 복용에 따라 유도된 항응고 작용을 신속하고 완전하면서 지속적으로 역전시킨(reversal) 것으로 나타난 임상 1상 시험결과가 공개되어 관심을 끌어모은 바 있다.

전임상 시험에서는 이다루시주맙이 다비가트란과 결합해 상호작용을 수반하지 않으면서 이 약물의 활성을 억제한 것으로 나타나기도 했었다.

현재는 글로벌 임상 3상 시험이 ‘프라닥사’를 복용하던 중 지혈이 어려운 출혈이 나타났거나 응급수술 또는 각종 처치를 필요로 하는 상황에 직면한 환자들을 대상으로 진행되고 있다.

아직까지 미국에서는 임상시험이 착수된 곳이 없는 반면 유럽 각국에서는 활발한 피험자 충원작업이 진행 중이다.

루이크 부회장은 “우리는 총 2만7,000여명의 환자들을 대상으로 해독제가 사용되지 않은 가운데 진행되었던 5건의 임상시험을 통해 도출된 ‘프라닥사’의 효능 및 안전성을 확신하고 있다”며 “베링거 인겔하임의 소명은 언제나 환자치료를 향상시키는 데 있으므로 이다루시주맙이 응급상황에서 새로운 치료대안으로 추가될 수 있을지 여부를 면밀히 평가해 나갈 것”이라고 강조했다.