GSK는 가장 흔한 폐암2인 비소세포폐암1 과 신장세포암(RCC) 치료제로 연구 중인 경구용 혈관신생 억제제 파조파닙의 가능성을 증명하는 두건의 2상 임상시험 결과를 발표했다.

이번 데이터는 시카고에서 개최된 제44차 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표됐다. 체내에서 새로운 혈관의 성장을 돕는 주요 단백질에 해당하는 혈관내피 성장인자 수용체(VEGFR), 혈소판 유래 성장인자 수용체(PDGFR), 그리고 c-kit를 표적으로 하는 파조파닙은 아직 어느 국가에서 어떤 적응증으로도 사용이 승인되지 않았다.

우선 이전에 치료경험이 없는 1기  2기 비소세포폐암 환자 35명에 대한 수술 전 파조파닙 효과를 평가하는 공개 다기관 2상 임상 연구. 

GSK 에 따르면치료 전 후 고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT) 스캔을 통해 종양의 크기를 측정했을 때, 30명의 환자(86%)가 종양 체적 감소를 경험했다. 전반적으로 환자들은 86% 감소에서부터 17% 증가에 이르는 종양 크기의 변화를 경험했다. 

또 최초 생검 후, 치료에 적합한 환자 35명이 2주 - 6주 동안 하루 한번 파조파닙 800mg을 경구 투여 받았으며, 수술 예정일 전 7일 동안은 체내에 투여된 약물이 제거될 수 있도록 약물을 투여하지 않았다. 파조파닙 치료 기간 중앙값은 16일이었다.

연구에 참여한 환자 중 5명이 3등급에 해당하는 독성을 보였다. 독성으로는 간 효소치 증가(2), 고혈압(1), 호흡곤란(1), 폐렴(1), 요도감염(1), 혈구 수 감소(1), 칼륨 증가(1), 발진(1) 등이었다.

파조파닙 치료를 마친18일 후, 수술과 관련하여 한 환자에서 4등급에 해당하는 한 건의 폐색전증 독성이 나타났다. 이번 임상시험에는 미국, 이스라엘, 그리고 스페인을 포함한 다국가 8개 연구센터가 참여했다.

또 다른 임상은 진행성 혹은 전이성 신장세포암 환자 225명을 대상으로 한 2상 임상시험.

환자들이 하루 한번 파조파닙 800mg을 경구 복용하고  치료제에 대한 반응을 12주간 측정한 결과, 12 주째 중간분석에 기초해 환자 38%는 부분 관해(치료제에 반응하여 종양 크기 감소, 혹은 종양의 범위 감소)를 달성했다.

이번 중간분석으로 독립데이터모니터링위원회(IDMC)는 12주 후에 질병이 안정된 환자들(암이 감소하지도 않고 범위나 심각성이 증가하지도 않음)이 더 이상 위약군에 무작위 배정되지 않을 것을 권고하였다.

 이번 연구의 최종 결과, 전반적으로 반응을 보인 환자의 비율은 35%였으며, 12주 후 45% 환자의 질병이 안정되었다. 지속적인 관해를 보였으며, 관해지속 중앙값은 68주였다. 예상되는 무진행 생존율(치료 중 및 치료 후 환자의 질병이 더 악화되지 않은 기간)은 11.9개월이었다.

연구결과와 관련, 수석 연구자인 텍사스 베일러 새먼스/텍사스 종양학부 토마스 헛슨 박사는 "이번 임상시험에서, 파조파닙은 환자군의 질병 진행 중단이라는 관점에서 유의한 효과를 보였다“며 "이 결과는 현재 진행중인 파조파닙의 신장세포암 3상 임상연구를 지지하고 있으며, 파조파닙이 환자들에게 추가적으로 선택할 수 있는 치료제로 한걸음 더 나아갔다는 것을 의미한다"고 말했다.

GSK 항암제 개발센터 부사장 티어리 르 슈발리에 박사는 "이번 결과는 매우 유망한 것으로, 파조파닙을 여러 종류의 종양 치료제로 선택할 수 있는 가능성을 제시하고 있다“며  "GSK는 파조파닙을 여러 유형의 종양에 대해 폭넓게 연구하는 프로그램을 수행하고 있으며, 이는 암 환자들을 위해 혁신적이고 효과적인 치료제를 개발하고 있는 GSK의 노력을 보여주는 것"이라고 말했다.