이탈리아의 희귀질환 치료제 특화 글로벌 제약기업 알파시그마社(Alfasigma S.p.A.)는 자사의 류머티스 관절염‧궤양성 대장염 치료제 ‘지셀레카’(Jyseleca: 필고티닙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고했다고 18일 공표했다.

1일 1회 경구복용 야누스 인산화효소 1(JAK1) 선택적 저해제의 일종인 ‘지셀레카’를 기존의 치료제를 사용했을 때 불충분한 반응이 나타난 비 방사선학적 또는 방사선학적 활동성 축성(軸性) 척추관절염(r-axSpA) 환자들을 위한 치료제로도 사용할 수 있도록 지지했다는 것이다.

이처럼 긍정적인 의견이 제시됨에 따라 EU 집행위원회가 차후 수 주 이내에 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

알파시그마社의 다니엘레 담브로시오 최고 개발책임자는 “현재 축성 척추관절염 환자들의 절반 정도가 기존의 치료제들을 사용했을 때 충분한 반응이 나타나지 않아 지속되는 통증과 기타 영향력이 큰 증상들로 인해 예방 가능한 고통을 상당기간 동안 감수하고 있는 형편”이라면서 “CHMP의 긍정적인 의견은 ‘지셀레카’를 사용했을 때 증상 활성도, 염증, 통증 및 삶의 질 등을 포함해 축성 척추관절염에 수반된 징후와 증상들이 초기부타 지속적으로 개선된 것으로 입증된 자료를 근거로 나온 것”이라고 말했다.

허가를 지지하는 결정이 도출된 것은 아울러 평생토록 고통이 지속됨에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 유의미한 진전이 이루어진 것이라고 담브로시어 최고 개발책임자는 덧붙였다.

독일 보훔 루르대학 의과대학의 제노폰 바랄리아코스 교수는 “축성 척추관절염이 통상적으로 40세 미만의 환자들에게 나타나는 만성 염증성 질환의 일종이지만, 20대부터 나타날 수도 있는 데다 이처럼 증상이 나타나면 직업적으로나 사회적으로나 경제적으로나 중요한 시기에 이동성을 제한하고 삶의 질에 심대한 영향을 미치고 있다”면서 “적응증 추가가 승인될 경우 경구복용의 간편성 뿐 아니라 ‘지셀레카’의 효능‧안전성 프로필에 미루어 볼 때 활동성 축성 척추관절염 환자들을 위한 새롭고 가치있는 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.

CHMP는 임상 3상 ‘OLINGUITO 시험’에서 도출되어 최근 의학 학술지 ‘류머티스 질환 회보’에 게재된 자료를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 제시한 것이다.

이 시험은 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 2건의 시험들로 구성된 프로그램이다.

시험에 충원된 축성 척구관절염 진단 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘지셀레카’ 200mg 또는 플라시보를 1일 1회 경구복용하면서 효능과 안전성을 평가받았다.

그 결과 16주차에 국제 강직성척추염학회(ASAS)의 ‘ASAS 40 반응률’ 척도를 적용해 평가했을 때 ‘지셀레카’를 복용한 피험자 그룹에서 일차적 시험목표가 충족됐다.

‘지셀레카’를 복용한 방사선학적 활동성 축성 척추관절염 환자그룹의 ‘ASAS 40’ 도달 비율이 39.5%에 달해 플라시보 대조그룹의 20.9%와 비교했을 때 18.6%의 격차를 내보인 것.

마찬가지로 비 방사선학적 활동성 축성 척추관절염 환자그룹 가운데 ‘지셀레카’를 복용한 피험자들의 34.5%가 ‘ASAS 40’에 다달한 데다 최대 52주차까지 이 비율이 지속적으로 증가한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 17.8%와 비교했을 때 16.7%의 격차가 눈에 띄었다.

이밖에도 ‘OLINGUITO 시험’에서 확보된 결과를 보면 ‘지셀레카’를 복용한 피험자들의 40~44%가 16주차에 평가했을 때 낮은 질병 활성도를 나타냈고, 52주차에 평가했을 때는 이 비율이 58~61%로 더욱 크게 늘어난 것으로 나타났다.

게다가 이 같은 추이는 앞서 질환 조절 항류머티스제(DMARD)의 사용 여부와 관계없이 일관되게 나타났다.

안전성의 경우 이미 알려져 있는 ‘지셀레카’의 안전성 프로필과 대동소이했고, 호의적인 유익성-위험성 프로필이 확인됐다.