FDA가 성인 피부근육염 치료제 ‘리스라야’(Lisraya: 브레포시티닙) 정제를 27일 승인했다.

‘리스라야’는 미국 뉴욕에 소재한 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 생명공학사 프리오반트 테라퓨틱스社(Priovant Therapeutics)에 의해 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

프리오반트 테라퓨틱스社는 화이자社와 스위스 제약기업 로이반트 사이언스社(Roivant)가 유병률‧사망률이 가장 높게 나타나고 있는 자가면역성 질환들을 겨냥한 신약개발‧발매를 진행하기 위해 함께 설립한 합작기업이다.

이와 관련, 피부근육염 환자들은 지난 수 십년 동안 수반되는 증상들을 조절하기 위한 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 형편이다.

‘리스라야’가 허가를 취득함에 따라 이제 환자들에게 효과적인 경구용 치료대안으로 선을 보이면서 새롭고 중요한 대체요법제로 각광받을 수 있게 될 것으로 보인다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 면역‧염증국의 니콜라이 니콜로브 국장은 “너무나 오랜 기간 동안 피부근육염 환자들이 효과적인 치료제들을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 왔다”면서 “원래 다른 질환 용도로 개발된 치료제들에 의존하는 환자들도 많았을 정도”라고 말했다.

니콜로브 국장은 뒤이어 “오늘 허가가 결정됨에 따라 유의미한 진일보가 내디뎌지면서 환자와 의료인들에게 이처럼 희귀하고 파괴적인 증상의 관리를 돕는 허가취득 경구용 치료제가 성큼 다가설 수 있게 됐다”고 설명했다.

피부근육염은 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 면역계가 근육과 피부를 공격해 만성염증과 진행성 근육약화 및 독특한 형태의 피부발진 등을 유발하는 것으로 알려져 있다.

‘리스라야’는 야누스 인산화효소(JAK/TYK2) 저해제로 작용하는 1일 1회 경구복용형 정제이다.

체내의 면역‧염증 반응에서 핵심적인 역할을 하는 야누스 인산화효소 경로를 차단하면서 자용하는 ‘리스라야’는 근육과 피부에 손상을 입ㅎ는 유해한 염증이 감소될 수 있도록 도움을 주는 효과적이고 새로운 피부근육염 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.

‘리스라야’가 나타내는 효능과 안전성은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관, 플라시보 대조시험으로 설계된 1건의 임상 3상 시험을 통해 평가됐다.

이 시험에는 총 241명의 성인 피부근육염 환자들이 피험자로 참여했다.

피험자들은 무작위 분류를 거쳐 ‘리스라야’ 30mg, 15mg 또는 플라시보를 52주에 걸친 치료기간 동안 1일 1회 복용했다.

시험에서 52주차에 ‘총 개선점수’(TIS) 척도가 적용된 가운데 점수가 산정됐다.

‘총 개선점수’ 척도는 근력, 신체 기능, 피부 및 기타질환 활성도, 근육 효소 및 의사‧환자가 평가한 전체적인 건강을 포함한 6개 영역에 걸친 변화도를 추적조사한 내용이 수록된 표준 점수화 도구이다.

추적조사는 환자들에게서 피부근육염이 얼마나 개선되었는지를 평가하기 위해 진행됐다.

그 결과 ‘리스라야’ 30mg을 복용한 피험자 그룹의 경우 5주차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 높은 평균 총 개선점수가 산출됐다.

‘리스라야’ 30mg을 복용한 피험자 그룹은 이와 함께 신체 기능과 피부질환 활성도가 개선된 것으로 나타났고, 48주차까지 코르티코스테로이드 사용량이 줄어든 비율이 더 높게 나타났다.

‘리스라야’를 복용한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 상기도 감염증, 두통, 피로, 요로감염증 및 구역 등이 보고됐다.

부작용으로 인해 약물복용이 중단된 피험자들의 비율을 보면 ‘리스라야’ 30mg 복용그룹에서 6%에 그쳐 플라시보 대조그룹의 11%를 밑돌았다.

‘리스라야’는 중증 감염증, 총 사망률 증가, 악성종양, 주요 심혈관계 제 증상 및 혈전증 등에 각별히 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(boxed warning)이 삽입된 가운데 공급이 이루어져야 한다.

한편 FDA는 앞서 ‘리스라야’의 허가신청 건에 대해 ‘희귀의약품’ 및 ‘신속심사’ 대상 지정을 결정한 바 있다.